Efecte secundare, interacțiuni, utilizări și amprentă medicamentoasă Exondys 51 (eteplirsen)

Nume de marcă: Exondys 51

Denumire generică: eteplirsen

Ce este eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen funcționează ajutând organismul să producă o proteină numită distrofină. Distrofina este o proteină care ajută la stabilizarea structurii țesutului muscular și este necesară pentru dezvoltarea și funcționarea musculară corespunzătoare. Fără distrofină, fibrele musculare pot deveni slabe și ușor deteriorate. Aceasta poate afecta mișcarea voluntară, cum ar fi mersul pe jos.

Copiii cu distrofie musculară Duchenne au o mutație a unei gene care, în mod normal, ar determina organismul să producă distrofină.

Eteplirsen este utilizat la copiii cu distrofie musculară Duchenne (DMD). Eteplirsen nu este un remediu pentru DMD, dar acest medicament poate reduce slăbiciunea musculară și risipa musculară cauzată de această boală.

Eteplirsen a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA) din SUA în mod „accelerat”. În studiile clinice, unii copii au răspuns la acest medicament. Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare pentru a determina dacă eteplirsenul este în general eficient în tratarea DMD.

Eteplirsen poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.

Care sunt efectele secundare posibile ale eteplirsenului (Exondys 51)?

Obțineți ajutor medical de urgență dacă copilul dumneavoastră are semne de reacție alergică: stupi; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Reacțiile adverse comune pot include:

• durere, vânătăi, mâncărime, erupții cutanate sau alte iritații în care medicamentul a fost injectat;
• vărsături;
• dureri articulare;
• probleme cu echilibrul; sau
• simptome de frig, cum ar fi nasul îndesat, strănut, dureri în gât.

Aceasta nu este o listă completă a efectelor secundare și pot apărea altele. Apelați medicul pentru sfaturi medicale despre reacțiile adverse. Puteți raporta reacții adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Care este cea mai importantă informație pe care ar trebui să o cunosc despre eteplirsen (Exondys 51)?

Înainte ca copilul să primească eteplirsen, spuneți medicului despre toate condițiile medicale sau alergiile copilului dvs. și despre toate medicamentele pe care le folosește copilul.

Ce ar trebui să discut cu furnizorul meu de asistență medicală înainte de a primi eteplirsen (Exondys 51)?

Spuneți medicului copilului dvs. dacă orice injecții anterioare de eteplirsen au provocat o reacție alergică severă la copilul dumneavoastră.

Înainte ca copilul să primească eteplirsen, spuneți medicului despre toate condițiile medicale sau alergiile copilului dvs. și despre toate medicamentele pe care le folosește copilul.

Deși eteplirsen a fost utilizat mai ales la copii, nu se știe dacă acest medicament ar putea fi dăunător dacă este utilizat în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.

Cum se administrează eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen se administrează sub formă de perfuzie într-o venă. Un furnizor de servicii medicale vă va face această injecție.

Pentru a face injecția mai confortabilă, se poate aplica un medicament amorțitor pe zona pielii în care va fi pus acul IV.

Eteplirsen se administrează o dată pe săptămână. Acest medicament trebuie injectat lent, iar perfuzia poate dura până la 1 oră.

Spuneți-le persoanelor de îngrijire dacă simțiți mâncărime, căldură, cap ușor sau dacă aveți o etanșeitate în piept sau probleme cu respirația atunci când eteplirsen este injectat.

Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră are vreo modificare în greutate. Dozele de Eteplirsen se bazează pe greutate și orice modificare poate afecta doza.

Ce se întâmplă dacă îmi lipsește o doză (Exondys 51)?

Apelați medicul copilului pentru instrucțiuni dacă pierdeți o programare pentru injecția eteplirsen a copilului.

Ce se întâmplă dacă depășesc (Exondys 51)?

Căutați asistență medicală de urgență sau apelați linia de ajutor pentru otrăvire la 1-800-222-1222.

Ce ar trebui să evit în timp ce primesc eteplirsen (Exondys 51)?

Urmați instrucțiunile medicului dumneavoastră despre orice restricții privind alimentele, băuturile sau activitatea.

Ce alte medicamente vor afecta eteplirsen (Exondys 51)?

Alte medicamente pot afecta eteplirsen-ul, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și de vânzare, vitaminele și produsele pe bază de medicamente. Spuneți-le fiecărui furnizor de servicii medicale copilul dumneavoastră despre toate medicamentele pe care copilul le utilizează acum și despre orice medicament pe care copilul îl începe sau nu îl mai consumă.

Farmacistul dvs. vă poate oferi mai multe informații despre eteplirsen.