Aaron Kowalski discută despre modul în care JDRF progresează

Aaron Kowalski sa alăturat JDRF (Fundația pentru Cercetarea Diabetului Juvenil) acum câțiva ani în calitate de director strategic al cercetării și conduce proiectul surprinzător al Pancreasului artificial - o inițiativă în valoare de milioane de dolari pentru accelerarea dezvoltării unei "livrări automate de insulină cu buclă închisă sistem." In acest rol, el lucreaza acum cu mai mult de 20 de companii care creeaza noi tehnologii de diabet zaharat pentru imbunatatirea controlului zaharului din sange la persoanele cu diabet zaharat. Pe lângă faptul că este un tip incredibil de inteligent și personalizabil, el are, de asemenea, o pasiune plină pentru aceste lucruri, care pot veni numai de la a trăi cu diabetul însuți. Aaron și fratele său Stephen au fost diagnosticați cu diabet zaharat de tip 1 ca și copii și au trăit împreună cu el timp de peste 22 și, respectiv, 29 de ani. El a fost suficient de bun pentru a împărtăși câteva idei de la sfârșitul anului cu mine și cu cititorii DiabetesMine. com .

JDRF a început cu un accent pe cercetarea legată de vindecare, așa cum a apărut proiectul artificial pancreatic?

Misiunea JDRF nu sa schimbat deloc: de a vindeca diabetul și complicațiile sale prin sprijinirea cercetării. Proiectul de pancreas artificial JDRF a apărut din cauza potențialului pentru un pancreas artificial pentru a reduce riscul de complicații și pentru a crește probabilitatea succesului tratamentului, concentrată pe răspunsul imun care provoacă diabetul zaharat și transplantul și regenerarea celulelor insulare producătoare de insule.

Un pancreas artificial nu deține doar potențialul de a ajuta la controlul glicemiei.După cum știți,

una dintre cele mai dificile părți ale traiului cu diabet este sarcina mentală constantă

24/7/365. Cât m-am hrănit? Ar trebui să am o gustare pentru culcare? De ce este acum sângele meu

zahăr ridicat / scăzut? Câți carbohidrați? Etc … Acest dispozitiv poate atenua unele sau cele mai multe

a sarcinii mentale a diabetului zaharat, care cred că ar fi enorm de la o calitate de viață

punctul de vedere al vieții.

În cele din urmă, considerăm că un pancreas artificial ne va ajuta să ajungem mai rapid la obiectivul nostru final: o terapie biologică care ne va permite să mergem complet departe de diabet. Știm că înaltul zahăr din sânge este rău pentru celule - în special celulele sensibile sau expuse riscului, cum ar fi celulele beta transplantate sau regenerate într-o persoană cu diabet. Controlul metabolic strans al unui pancreas artificial ar oferi posibilitatea de a se vindeca pentru mentinerea masei beta-celulelor sau pentru a restabili glicemia normala prin transplant sau regenerare. Cred că vom vedea combinații reușite de tehnologii mecanice de pancreas artificial și abordări biologice în studiile clinice în viitorul apropiat.

Care sunt obiectivele dvs. personale pentru avansarea proiectului AP?

M-am alăturat JDRF în toamna anului 2004, lucrând în domeniul complicațiilor diabetice. Fundalul meu este în biologie moleculară și biochimie, iar motivația mea a fost să fac un impact într-o zonă care mi-a afectat considerabil familia. Atât fratele meu și cu mine am trăit cu diabet de tip 1 de când eram copii. Fratele meu Steve (care este cu 2 ½ ani mai tânăr decât mine) a fost diagnosticat la vârsta de 3 ani și am fost diagnosticat când aveam 13. Hipoglicemia a avut un impact foarte semnificativ și regulat asupra noastră de-a lungul anilor, din păcate.

Cum se schimbă JDRF ca organizație "cu timpul"?

Principalul lucru pe care JDRF îl face este să se concentreze în permanență asupra conducerii ritmului științei care duce la un leac prin mutarea cercetării de la descoperirea academică de bază în dezvoltarea de tratamente și tratamente potențiale. Și ne concentrăm din ce în ce mai mult pe lacunele care există în prezent în curs de desfășurare pentru a lua aceste idei și concluziile cercetării de bază și a le transpune în medicamente, tratamente și produse care sunt disponibile persoanelor cu diabet zaharat de tip 1.

Există câteva semne excelente de progres în această privință. De exemplu, am crescut dramatic numărul de studii clinice umane în toate domeniile de cercetare pe care le finanțăm. La începutul deceniului, știința pe care am finanțat-o a inclus, probabil, cinci studii clinice umane. Astazi, ca urmare a unui accent intens pe dezvoltarea a ceea ce noi numim terapie terapeutica in ultima jumatate a decadei, suntem acum finantarea mai mult de 30 de studii clinice umane.

Un alt semn clar al progresului este capacitatea noastră de a umple lacunele în conducta de dezvoltare clinică prin formarea de parteneriate cu industria, de obicei întreprinderile mici, pentru a ajuta la accelerarea tratamentelor introduse pe piață pentru persoanele cu toate stadiile de diabet. Am colaborat cu mai mult de 20 de companii mici implicate în biotehnologie, genetică, imunologie, transplant și regenerare, care au produse și tratamente în stadii incipiente - produse care necesită finanțare prin dovadă de concept care nu este disponibilă de la mari companii farmaceutice sau societăți cu capital de risc. Prin luarea acestui rol, strategia noastră a fost aceea de a "de-risca" investigația studiului clinic în etapa timpurie a acestor terapii curative, pentru a le transporta prin conducte către stadiul în care o mare companie ar fi dispusă să le ridice, ia-le prin studii de scara larga necesare pentru aprobarea FDA, si sa le comercializeze. Am avut deja două povestiri de succes: doar în această lună, două companii mici de biotehnologie pentru care am ajutat la finanțarea unor etape clinice pentru medicamente care împiedică progresia diabetului la pacienții recent diagnosticați au semnat parteneriate cu companiile majore de diabet pentru a transporta aceste produse etapele finale de testare și să le facă disponibile pe piață.

Care sunt unele dintre cele mai fierbinți companii implicate și de ce?

Suntem implicați în prezent în studii de fezabilitate cu un număr mare de companii de dispozitiv cu diabet zaharat. Investigatorii finanțați de JDRF folosesc dispozitivele Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic și Smiths. Scopul nostru este de a vedea o piață înfloritoare, în care mai multe companii dezvoltă tehnologii restante care ajută persoanele cu diabet zaharat să obțină rezultate mai bune. Mai mult, dorim un mediu în care cercetarea în sisteme mai bune și mai bune (mai mici, mai convenabile, mai eficiente etc.) să fie recompensată, astfel încât toți oamenii cu diabet să aibă șansa de a beneficia.

Care au fost unele dintre cele mai importante etape din 2007 - pentru JDRF, dar și pentru domeniul tratării diabetului în ansamblu?

Evident, progresele la care am vorbit mai sus au fost uriașe pentru JDRF și diabetul zaharat în general în 2007: în primul rând, numărul de tratamente și tratamente potențiale studiate în studiile clinice umane, inclusiv mai multe în studiile de fază III - ultima etapă înainte de FDA aprobare. În al doilea rând, aceasta a oferit validarea strategiei noastre de finanțare a lacunelor inițiale în conducta de dezvoltare a produselor diabetice, prin faptul că au avut doi compuși captați de marile companii farmaceutice.

De asemenea, am înregistrat progrese enorme în mai multe domenii de complicații ale diabetului în cursul anului trecut, în special retinopatie.Și aș fi fost remis dacă nu aș fi indicat domeniul meu de responsabilitate cu JDRF Pancreasul artificial:

Am încheiat înscrierea a peste 400 de pacienți în studiul JDRF CGM, care are drept scop furnizarea de statistici independente cu privire la eficacitatea din CGM-uri, cu acordul de rambursare a vitezei și adoptarea de către cliniciene a tehnologiilor.

• Am închis cu succes bucla - echiparea CGM cu un sistem de pompe de insulină - inchildren pentru prima dată într-un studiu de fezabilitate timpuriu de la Universitatea Yale.

Am fondat șapte site-uri de cercetare din întreaga lume care se concentrează pe perfecționarea sistemelor de închidere, incluzând crearea de algoritmi pentru livrarea insulinei în condiții de siguranță și eficiente, pe baza citirilor continue de monitorizare a glucozei, ținând cont de întreaga gamă de variabile pe care persoanele cu diabet zaharat pentru a calcula pe cont propriu, de la zahărul din sânge curent până la direcție, este trendul, la ce și cum ați mâncat recent, la impactul exercițiului, la sensibilitatea unui individ la insulină.

• Ce ne putem aștepta de la tine și JDRF în 2008?

În general, accentul nostru este acela de a continua să acceleram ritmul cercetărilor care duc la un tratament în cele cinci zone terapeutice de vindecare. În autoimunitate, căutăm să înțelegem mai bine ce cauzează atacul autoimun care provoacă diabetul zaharat și să îl prevenim la persoanele care prezintă risc pentru boală și să inverseze persoanele care suferă deja de diabet. În regenerare, căutăm să dezvoltăm compuși care stimulează organismul să regenereze celulele producătoare de insulină fără a fi nevoie de înlocuirea lor chirurgicală. În schimb, căutăm modalități de îmbunătățire a eficienței procedurilor curente de transplant, de explorare a posibilităților alternative de înlocuire și de dezvoltare a unor surse suplimentare de celule producătoare de insulină. In complicatii, cercetam modalitati de a inversa sau de a preveni complicatii variind de la boli de ochi la boli de rinichi pana la deteriorarea nervilor periferici. Ne uităm la finanțarea a 170 milioane USD în știință în anul fiscal curent.

• În mod specific, în zona mea, controlul metabolic, odată ce au fost disponibile rezultatele

din studiul JDRF CGM, intenționăm să lansăm un efort de susținere a pacienților

pentru a promova acoperirea formală a asigurărilor și rambursarea monitorilor de glucoză continuă

. Vom accelera, de asemenea, munca noastră pentru a dezvolta un pancreas artificial

, finanțând cercetarea pentru a testa și rafina algoritmii pentru a le face mai eficienți pentru situațiile din lumea reală, cum ar fi mesele, exercițiile și stresul;

să le integreze cu tehnologiile următoare de monitorizare a glicemiei și de administrare a insulinei

și să testeze siguranța și eficacitatea acestor sisteme în studiile clinice

Mulțumesc, Aaron că ne-a oferit speranță. Atât de mult pentru sentimentul scufundării că progresul spre un leac este lent în cel mai bun caz. Du-te, JDRF!

Declinare de responsabilitate

: Conținutul creat de echipa Mine Diabetes.Pentru mai multe detalii, faceți clic aici.

Declinare de responsabilitate

Acest conținut este creat pentru Diabetes Mine, un blog de sănătate a consumatorilor axat pe comunitatea de diabet. Conținutul nu este revizuit din punct de vedere medical și nu respectă instrucțiunile editoriale ale Healthline. Pentru mai multe informații despre parteneriatul Healthline cu Diabetes Mine, faceți clic aici.