Tratament, simptome și teste acute de leucemie mieloidă la copil

Leucemie mieloidă acută în copilărie (AML) Fapte

* Fapte de leucemie mieloidă acută în copilărie, scrisă de Charles P. Davis, MD, PhD

• AML este un cancer al sângelui și măduvei osoase, unde se produc și se înmulțesc celule stem anormale mieloide.
• Alte boli mieloide care pot afecta sângele și măduva osoasă sunt următoarele: leucemie mielogenă cronică (LMC), leucemie mielomonocitară juvenilă (JMML) și sindroame mielodisplazice (MDS).
• Factorii de risc pentru AML din copilărie includ următorii: a avea un frate sau o soră cu leucemie, a fi hispanic, expunerea la fum de țigară sau alcool înainte de naștere, istoric personal de anemie aplastică, istoric personal sau familial de MDS, istoric familial de AML, tratament trecut cu chimioterapie și / sau radioterapie, expunere la radiații ionizante și / sau substanțe chimice precum benzenul și tulburări genetice (sindrom Down, anemie Fanconi, neurofibromatoză tip 1, sindrom Noonan și sindromul Shwachman-Diamond).
• Principalele semne și simptome ale AML din copilărie includ febră, senzație de oboseală, sângerare ușoară sau vânătăi, transpirații nocturne, respirație, petechii (pete plate, punctate cauzate de sângerare sub piele), dureri articulare și / sau osoase, durere sau senzație de plinătate sub coaste, leucemie cutisă (balonuri nedureroase albastre sau purpurii în diferite părți ale corpului), cloroame (baloane nedureroase în jurul ochilor care pot avea culoare albastru-verde) și erupții cutanate asemănătoare eczemelor.
• Testele pentru depistarea și diagnosticarea AML din copilărie pot include următoarele: examen fizic și istoric, număr complet de sânge (CBC), frotiu de sânge periferic, studii de chimie a sângelui, radiografie toracică, biopsii (măduvă osoasă, tumoră și / sau ganglion limfatic), analiza citogenetică, reacția în lanț a transcripției inversă-polimerază, imunofenotiparea, testarea moleculară și puncția lombară.
• Două teste, puncția lombară și / sau biopsia testiculelor, ovarelor și / sau a pielii, pot fi utilizate pentru a determina dacă AML s-a metastazat.
• Deși nu există un sistem standard de stadializare pentru AML pentru copii, tratamentul se bazează pe tipul sau subtipul AML, indiferent dacă AML s-a răspândit în afara măduvei osoase sau a sângelui și / sau dacă boala este nou diagnosticată, în remisie sau este recurentă .
• AML recurentă este AML care a fost supusă unui tratament, dar care a revenit (a reveni).
• Există șapte tipuri de tratament standard utilizate pentru AML din copilărie și afecțiunile sale asociate: chimioterapie, radioterapie, transplant de celule stem, terapie țintită (de exemplu, terapie cu inhibitor de tirozin kinază, terapie cu anticorpi monoclonali), alte terapii medicamentoase (de exemplu, lenalidomidă, arsenic trioxid), așteptare atentă (fără tratament până când apar semne sau simptome sau nu se schimbă) și îngrijire de susținere (de exemplu, transfuzii, antibiotice, leucafereză)
• Noi tipuri de tratament sunt în studiile clinice; ele includ terapia biologică și utilizarea de celule ucigașe naturale pentru a ajuta la uciderea celulelor leucemiei.

Leucemia mieloidă acută din copilărie (AML) este un tip de cancer în care măduva osoasă produce un număr mare de celule sanguine anormale.

Leucemia mieloidă acută din copilărie (AML) este un cancer al sângelui și măduvei osoase. AML se mai numește leucemie mielogenă acută, leucemie mieloblastică acută, leucemie acută granulocitică și leucemie acută non-limfocitară. Cancerele care sunt acute de obicei se agravează rapid dacă nu sunt tratate. Cancerele care sunt cronice, de obicei, se agravează lent.

Leucemia și alte afecțiuni ale sângelui și ale măduvei osoase pot afecta celulele roșii din sânge, celulele albe și plachetele.

În mod normal, măduva osoasă face ca celulele stem din sânge (celule imature) să devină celule sanguine mature în timp. O celulă stem din sânge poate deveni o celulă stem mieloidă sau o celulă stem limfoidă. O celulă stem limfoidă devine o globulă albă.

O celulă stem mieloidă devine unul dintre cele trei tipuri de celule sanguine mature:

• Celulele roșii din sânge care transportă oxigen și alte substanțe la toate țesuturile corpului.
• Celule albe din sânge care combat infecția și bolile.
• Trombocitele care formează cheaguri de sânge pentru a opri sângerarea.

În AML, celulele stem mieloide devin, de obicei, un tip de celule albe din sânge imatur, numite mieloblaste (sau explozii mieloide). Mieloblastele, sau celulele leucemiei, în AML sunt anormale și nu devin celule albe din sânge. Celulele de leucemie se pot acumula în sânge și măduva osoasă, astfel încât este mai puțin loc pentru celulele albe din sânge, hematii și trombocite. Când se întâmplă acest lucru, pot apărea infecții, anemie sau sângerare ușoară. Celulele leucemiei se pot răspândi în afara sângelui în alte părți ale corpului, inclusiv sistemul nervos central (creierul și măduva spinării), pielea și gingiile. Uneori, celulele leucemiei formează o tumoră solidă numită sarcom granulocitar sau clorom.

Există subtipuri de AML bazate pe tipul de celule de sânge afectate. Tratamentul AML este diferit atunci când este un subtip numit leucemie promielocitică acută (APL) sau când copilul are sindromul Down.

Alte boli mieloide pot afecta sângele și măduva osoasă.

Leucemie mielogenă cronică

În leucemia mielogenă cronică (LMC), prea multe celule stem ale măduvei osoase devin un tip de celule albe din sânge numite granulocite. Unele dintre aceste celule stem ale măduvei osoase nu devin niciodată celule albe din sânge. Acestea se numesc explozii. De-a lungul timpului, granulocitele și exploziile aglomerează globulele roșii și trombocitele din măduva osoasă. LMC este rar la copii.

Leucemie mielomonocitică juvenilă

Leucemia mielomonocitică juvenilă (JMML) este un cancer de copil rar care apare mai des la copii în jurul vârstei de 2 ani și este mai frecvent la băieți. În JMML, prea multe celule stem ale măduvei osoase devin 2 tipuri de celule albe din sânge numite mielocite și monocite. Unele dintre aceste celule stem ale măduvei osoase nu devin niciodată celule albe din sânge. Aceste celule imature, numite explozii, nu sunt în stare să își facă munca obișnuită. De-a lungul timpului, mielocitele, monocitele și exploziile aglomerează globulele roșii și trombocitele din măduva osoasă. Când se întâmplă acest lucru, pot apărea infecții, anemie sau sângerare ușoară.

Sindroame mielodisplastice

Sindroamele mielodisplazice (MDS) apar mai rar la copii decât la adulți. În MDS, măduva osoasă face prea puține globule roșii, celule albe din sânge și trombocite. Este posibil ca aceste celule sanguine să nu se maturizeze și să intre în sânge. Tratamentul pentru MDS depinde de cât de scăzut este numărul de globule roșii, celule albe din sânge sau trombocite. În timp, MDS poate deveni AML.

Tulburarea mieloproliferativă tranzitorie (TMD) este un tip de MDS. Această tulburare a măduvei osoase se poate dezvolta la nou-născuții care au sindromul Down. De obicei, dispărea de la sine în primele 3 săptămâni de viață. Bebelușii care au sindromul Down și TMD au șanse mari de a dezvolta LAM înainte de vârsta de 3 ani.

AML sau MDS pot apărea după tratamentul cu anumite medicamente anticancerigene și / sau radioterapie.

Tratamentul cancerului cu anumite medicamente anticancerigene și / sau radioterapie poate provoca AML (t-AML) sau terapia MDS legată de terapie (t-MDS). Riscul acestor boli mieloide asociate terapiei depinde de doza totală de medicamente anticancer utilizate și de doza de radiație și câmpul de tratament. Unii pacienți au, de asemenea, un risc ereditar pentru t-AML și t-MDS. Aceste boli legate de terapie apar de obicei în termen de 7 ani de la tratament, dar sunt rare la copii.

Factorii de risc pentru AML în copilărie, CMM pentru copii, JMML și MDS sunt similare.

Orice lucru care îți crește riscul de a te îmbolnăvi se numește factor de risc. A avea un factor de risc nu înseamnă că vei primi cancer; a nu avea factori de risc nu înseamnă că nu veți primi cancer. Discutați cu medicul copilului dvs. dacă credeți că riscă copilul dumneavoastră. Acești și alți factori pot crește riscul de AML din copilărie, CML, JMML și MDS pentru copii:

• Să ai un frate sau o soră, în special un gemen, cu leucemie.
• Fiind hispanic.
• Fiind expus fumului de țigară sau alcoolului înainte de naștere.
• Având un istoric personal de anemie aplastică.
• Având un istoric personal sau familial de MDS.
• Având antecedente familiale de AML.
• Tratamentul trecut cu chimioterapie sau radioterapie.
• Fiind expus radiațiilor ionizante sau substanțelor chimice precum benzenul.
• Cu anumite tulburări genetice, cum ar fi:
  • Sindromul Down.
  • Anemie Fanconi.
  • Neurofibromatoza tip 1.
  • Sindromul Noonan.
  • Sindromul Shwachman-Diamond.

Semnele și simptomele AML din copilărie, LMC din copilărie, JMML sau MDS includ febră, senzație de oboseală și sângerare ușoară sau vânătăi.

Acestea și alte semne și simptome pot fi cauzate de AML din copilărie, CML, JMML sau MDS sau din alte condiții. Consultați un medic dacă copilul dumneavoastră are oricare dintre următoarele:

• Febra cu sau fără o infecție.
• Transpirații de noapte.
• Scurtă respirație.
• Slăbiciune sau senzație de oboseală.
• Vânătaie ușoară sau sângerare.
• Petechiae (pete plate, subțire sub piele, cauzate de sângerare).
• Durere în oase sau articulații.
• Durere sau senzație de plenitudine sub coaste.
• Gâturi nedureroase la nivelul gâtului, a brațului, a stomacului, a inghinalului sau a altor părți ale corpului. În AML din copilărie, aceste bulgări, numite leucemie cutisă, pot fi albastre sau violet.
• Gâturi nedureroase care sunt uneori în jurul ochilor. Aceste bulgări, numite cloroame, sunt uneori văzute în AML din copilărie și pot fi albastru-verde.
• O erupție cutanată asemănătoare eczemelor.

Semnele și simptomele TMD pot include următoarele:

• Umflarea pe tot corpul.
• Scurtă respirație.
• Probleme de respirație.
• Slăbiciune sau senzație de oboseală.
• Durere sub coaste.

Testele care examinează sângele și măduva osoasă sunt utilizate pentru a detecta (găsi) și a diagnostica AML în copilărie, LMC în copilărie, JMML și MDS.

Se pot utiliza următoarele teste și proceduri:

• Examen fizic și istoric : Un examen al organismului pentru a verifica semnele generale de sănătate, inclusiv verificarea semnelor de boală, cum ar fi bolile sau orice altceva care pare neobișnuit. De asemenea, va fi luată o istorie a obiceiurilor de sănătate ale pacientului și a bolilor și tratamentelor din trecut.
• Numărul complet de sânge (CBC) cu diferențial : O procedură în care se prelevează o probă de sânge și se verifică următoarele:
  • Numărul de globule roșii și trombocite.
  • Numărul și tipul de globule albe.
  • Cantitatea de hemoglobină (proteina care transportă oxigen) în globulele roșii.
  • Porțiunea probei de sânge formată din globule roșii.
• Frotiu de sânge periferic : o procedură în care un eșantion de sânge este verificat pentru celule blastice, numărul și tipurile de globule albe, numărul de trombocite și modificări ale formei celulelor sanguine.
• Studii de chimie a sângelui : O procedură în care este verificată o probă de sânge pentru a măsura cantitățile de anumite substanțe eliberate în sânge de organe și țesuturile din organism. O cantitate neobișnuită (mai mare sau mai mică decât cea normală) a unei substanțe poate fi un semn al bolii.
• Radiografie toracică : radiografie a organelor și oaselor din interiorul pieptului. O radiografie este un tip de fascicul de energie care poate trece prin corp și pe film, făcând o imagine a zonelor din interiorul corpului.
• Biopsie : îndepărtarea celulelor sau țesuturilor, astfel încât acestea să poată fi vizualizate la microscop de către un patolog pentru a verifica semnele de cancer. Biopsiile care pot fi făcute includ următoarele:
  • Aspirația și biopsia măduvei osoase : îndepărtarea măduvei osoase, a sângelui și a unei bucăți mici de os, prin introducerea unui ac scob în șosea sau sânul.
  • Biopsia tumorală : Se poate face o biopsie a unui clorom.
  • Biopsia ganglionilor limfatici : îndepărtarea totală sau parțială a unui ganglion.
• Analiza citogenetică : Un test de laborator în care celulele dintr-un eșantion de sânge sau măduvă osoasă sunt vizualizate la microscop pentru a căuta anumite modificări ale cromozomilor. Modificările cromozomilor pot include atunci când o parte dintr-un cromozom este schimbată cu o parte a altui cromozom, o parte dintr-un cromozom lipsește sau se repetă sau o parte a unui cromozom este întoarsă cu susul în jos.
  Următorul test este un tip de analiză citogenetică:
  • PEȘTE (hibridizare cu fluorescență in situ) : tehnică de laborator folosită pentru a analiza genele sau cromozomii din celule și țesuturi. Bucățile de ADN care conțin un colorant fluorescent sunt fabricate în laborator și adăugate în celule sau țesuturi pe o lamelă de sticlă. Când aceste bucăți de ADN se leagă de gene specifice sau zone de cromozomi de pe lamelă, acestea se aprind atunci când sunt privite la microscop cu o lumină specială.
• Test invers de transcripție-reacție în lanț a polimerazei (RT-PCR) : Un test de laborator în care celulele dintr-un eșantion de țesut sunt studiate folosind substanțe chimice pentru a căuta anumite modificări în structura sau funcția genelor.
• Imunofenotipare : proces utilizat pentru identificarea celulelor, bazat pe tipurile de antigene sau markeri de pe suprafața celulei, care poate include o colorare specială a sângelui și a măduvei osoase. Acest proces este utilizat pentru a diagnostica subtipul de AML prin compararea celulelor canceroase cu celulele normale ale sistemului imunitar.
• Testare moleculară : Un test de laborator pentru a verifica anumite gene, proteine ​​sau alte molecule dintr-un eșantion de sânge sau măduvă osoasă. Testele moleculare verifică de asemenea anumite modificări ale unei gene sau cromozomi care pot provoca sau afecta șansa de a dezvolta LAM. Un test molecular poate fi utilizat pentru a ajuta la planificarea tratamentului, pentru a afla cât de bine funcționează tratamentul sau pentru a face un prognostic.
• Puncția lombară : O procedură folosită pentru colectarea unui eșantion de lichid cefalorahidian (LCR) din coloana vertebrală. Acest lucru se realizează prin plasarea unui ac între două oase în coloana vertebrală și în LCR în jurul măduvei spinării și eliminarea unei mostre de lichid. Eșantionul de LCR este verificat la microscop pentru semne că celulele leucemiei s-au răspândit la creier și măduva spinării. Această procedură se mai numește LP sau robinet vertebral.

Anumiti factori afecteaza prognosticul (sansa de recuperare) si optiunile de tratament.

Prognosticul (șansa de recuperare) și opțiunile de tratament pentru AML pentru copii depind de următoarele:

• Vârsta copilului când este diagnosticat cancerul.
• Rasa sau grupul etnic al copilului.
• Indiferent dacă copilul este supraponderal.
• Numărul de globule albe din sânge la diagnostic.
• Dacă AML a apărut după tratamentul anterior al cancerului.
• Subtipul AML.
• Indiferent dacă există anumite cromozomi sau modificări ale genelor în celulele leucemiei.
• Indiferent dacă copilul are sindromul Down. Majoritatea copiilor cu sindrom AML și Down pot fi vindecați de leucemia lor.
• Indiferent dacă leucemia este în sistemul nervos central (creierul și măduva spinării).
• Cât de rapid răspunde leucemiei la tratament.
• Indiferent dacă AML este nou diagnosticat (netratat) sau a reapărut (revin) după ce a fost tratat.
• Perioada de timp de la terminarea tratamentului, pentru AML care a reapărut.

Opțiunile de prognostic și tratament pentru LMC din copilărie depind de cât a trecut de când a fost diagnosticat pacientul și de câte celule blastice sunt în sânge.

Prognosticul (șansa de recuperare) și opțiunile de tratament pentru JMML depind de următoarele:

• Vârsta copilului când este diagnosticat cancerul.
• Tipul genei afectate și numărul de gene care au modificări.
• Câte globule roșii, globule albe sau trombocite sunt în sânge.
• Indiferent dacă JMML este recent diagnosticat (netratat) sau a reapărut după tratament.

Prognosticul (șansa de recuperare) și opțiunile de tratament pentru MDS depind de următoarele:

• Dacă MDS a fost cauzată de tratamentul cancerului anterior.
• Cât de scăzute sunt numărul de globule roșii, celule albe din sânge sau trombocite.
• Dacă MDS este nou diagnosticat (netratat) sau a reapărut după tratament.

Odată ce leucemia mieloidă acută din copilărie (AML) a fost diagnosticată, testele trebuie să afle dacă cancerul s-a răspândit în alte părți ale corpului.

Următoarele teste și proceduri pot fi utilizate pentru a determina dacă leucemia s-a răspândit:

• Puncția lombară : O procedură folosită pentru colectarea unui eșantion de lichid cefalorahidian (LCR) din coloana vertebrală. Acest lucru se realizează prin plasarea unui ac între două oase în coloana vertebrală și în LCR în jurul măduvei spinării și eliminarea unei mostre de lichid. Eșantionul de LCR este verificat la microscop pentru semne că celulele leucemiei s-au răspândit la creier și măduva spinării. Această procedură se mai numește LP sau robinet vertebral.
• Biopsia testiculelor, a ovarelor sau a pielii : îndepărtarea celulelor sau țesuturilor din testicule, ovare sau piele, astfel încât acestea să poată fi vizualizate la microscop pentru a verifica semnele de cancer. Acest lucru se face numai dacă în timpul examenului fizic se găsește ceva neobișnuit în ceea ce privește testiculele, ovarele sau pielea.

Nu există un sistem standard de stadializare pentru AML în copilărie, leucemie mielogenă cronică în copilărie (CMM), leucemie mielomonocitară juvenilă (JMML) sau sindroame mielodisplastice (MDS).

Măsura sau răspândirea cancerului este de obicei descrisă ca etape. În loc de etape, tratamentul AML din copilărie, LMC din copilărie, JMML și MDS se bazează pe una sau mai multe dintre următoarele:

• Tipul de boală sau subtipul AML.
• Dacă leucemia s-a răspândit în afara sângelui și a măduvei osoase.
• Indiferent dacă boala este diagnosticată recent, în remisie sau recidivă.

Lamină de copil nou diagnosticată

AML în copilărie nou diagnosticată nu a fost tratată decât pentru ameliorarea semnelor și simptomelor precum febră, sângerare sau durere, iar una dintre următoarele este adevărată:

• Peste 20% din celulele din măduva osoasă sunt blastii (celule leucemice).

sau

• Mai puțin de 20% din celulele din măduva osoasă sunt explozii și există o modificare specifică a cromozomului.

AML în copilărie în remisiune

În copilărie AML în remisie, boala a fost tratată și următoarele sunt adevărate:

• Numărul complet de sânge este aproape normal.
• Mai puțin de 5% din celulele din măduva osoasă sunt explozii (celule de leucemie).
• Nu există semne sau simptome de leucemie în creier, măduva spinării sau alte părți ale corpului.

Leucemie mieloidă acută recurentă la copil

Leucemia mieloidă acută din copilărie (AML) a recidivat (a reveni) după ce a fost tratată. Cancerul poate reveni în sânge și măduva osoasă sau în alte părți ale corpului, cum ar fi sistemul nervos central (creierul și măduva spinării).

Există diferite tipuri de tratament pentru copiii cu leucemie mieloidă acută (AML), leucemie mielogenă cronică (LMC), leucemie mielomonocitară juvenilă (JMML) sau sindroame mielodisplastice (MDS).

Diferite tipuri de tratament sunt disponibile pentru copiii cu AML, CML, JMML sau MDS. Unele tratamente sunt standard (tratamentul utilizat în prezent), iar altele sunt testate în studiile clinice. Un studiu clinic de tratament este un studiu de cercetare menit să ajute la îmbunătățirea tratamentelor curente sau să obțină informații despre noi tratamente pentru pacienții cu cancer. Atunci când studiile clinice arată că un nou tratament este mai bun decât tratamentul standard, noul tratament poate deveni tratamentul standard.

Deoarece cancerul la copii este rar, trebuie luat în considerare participarea la un studiu clinic. Unele studii clinice sunt deschise numai pacienților care nu au început tratamentul.

Tratamentul este planificat de o echipă de furnizori de îngrijiri medicale care sunt experți în tratarea leucemiei copilului și a altor boli ale sângelui.

Tratamentul va fi supravegheat de un medic oncolog pediatru, medic specializat în tratarea copiilor cu cancer. Oncologul pediatru lucrează cu alți furnizori de servicii medicale care sunt experți în tratarea copiilor cu leucemie și care sunt specializați în anumite domenii ale medicinei. Acestea pot include următorii specialiști:

• Medic pediatru.
• Hematolog.
• Oncolog medical.
• Chirurg pediatru.
• Oncolog de radiații.
• Neurolog.
• Neuropatolog.
• Neuroradiologist.
• Specialist asistenta pediatrica.
• Asistent social.
• Specialist în reabilitare.
• Psiholog.

Unele tratamente împotriva cancerului cauzează efecte secundare luni sau ani după terminarea tratamentului.

Examinările periodice de monitorizare sunt foarte importante. Unele tratamente împotriva cancerului provoacă reacții adverse care continuă sau apar la luni sau ani după terminarea tratamentului cancerului. Acestea se numesc efecte tardive. Efectele tardive ale tratamentului cancerului pot include:

• Probleme fizice.
• Schimbări de dispoziție, sentimente, gândire, învățare sau memorie.
• Al doilea cancer (tipuri noi de cancer).

Unele efecte tardive pot fi tratate sau controlate. Este important ca părinții copiilor tratați cu LAM sau alte boli de sânge să discute cu medicii lor despre efectele pe care le poate avea tratamentul cancerului asupra copilului lor.

Tratamentul AML în copilărie are de obicei două faze.

Tratamentul AML din copilărie se face în etape:

• Terapia de inducție: aceasta este prima fază a tratamentului. Scopul este de a ucide celulele leucemiei din sânge și măduva osoasă. Acest lucru pune leucemia în remisie.
• Terapia de consolidare / intensificare: Aceasta este a doua fază a tratamentului. Începe odată ce leucemia este în remisie. Scopul terapiei este de a ucide orice celule de leucemie rămase care ar putea să nu fie active, dar ar putea începe să se redreseze și să provoace o recidivă.

Tratamentul numit terapie sanctuară a sistemului nervos central (SNC) poate fi administrat în faza de inducție a terapiei. Deoarece dozele standard de chimioterapie pot să nu ajungă la celulele leucemiei din SNC (creierul și măduva spinării), celulele sunt capabile să găsească sanctuare în SNC. Chimioterapia intratecală este capabilă să ajungă la celulele leucemiei din SNC. Se administrează pentru a ucide celulele leucemiei și pentru a reduce șansa ca leucemia să reapară (să revină). Terapia sanctuară CNS se mai numește profilaxie SNC.

Șapte tipuri de tratament standard sunt utilizate pentru AML în copilărie, CML pentru copii, JMML sau MDS.

chimioterapia

Chimioterapia este un tratament pentru cancer care utilizează medicamente pentru a opri creșterea celulelor canceroase, fie prin uciderea celulelor, fie prin oprirea divizării acestora. Când chimioterapia este luată pe cale orală sau injectată într-o venă sau mușchi, medicamentele intră în fluxul sanguin și pot ajunge la celulele canceroase din întregul corp (chimioterapie sistemică). Când chimioterapia este plasată direct în lichidul cefalorahidian (chimioterapie intratecală), un organ sau o cavitate a corpului, cum ar fi abdomenul, medicamentele afectează în principal celulele canceroase din acele zone (chimioterapie regională). Chimioterapia combinată este tratamentul folosind mai multe medicamente anticanceroase.

Modul în care este administrată chimioterapia depinde de tipul de cancer tratat.

În AML, celulele leucemiei se pot răspândi în creier și / sau pe măduva spinării. Chimioterapia administrată pe cale orală sau la venă pentru a trata AML poate să nu treacă de bariera sânge-creier pentru a intra în fluidul care înconjoară creierul și măduva spinării. În schimb, chimioterapia este injectată în spațiul plin de lichide pentru a ucide celulele leucemiei care s-ar fi putut răspândi acolo (chimioterapia intratecală).

Terapie cu radiatii

Radioterapia este un tratament pentru cancer care utilizează radiografii cu energie mare sau alte tipuri de radiații pentru a ucide celulele canceroase sau a le feri de a crește. Există două tipuri de radioterapie:

• Radioterapia externă folosește o mașină din afara corpului pentru a trimite radiații către cancer.
• Radioterapia internă folosește o substanță radioactivă sigilată în ace, semințe, fire sau catetere care sunt plasate direct în cancerul sau în apropierea acestuia.

Modul în care este administrată radioterapia depinde de tipul de cancer tratat. În AML din copilărie, radioterapia externă poate fi utilizată pentru a trata un clorom care nu răspunde chimioterapiei.

Transplant de celule stem

Transplantul de celule stem este un mod de a da chimioterapie și de a înlocui celulele care formează sânge care sunt anormale sau distruse de tratamentul cancerului. Celulele stem (celule sanguine imature) sunt îndepărtate din sângele sau măduva osoasă a pacientului sau a unui donator și sunt înghețate și depozitate. După terminarea chimioterapiei, celulele stem stocate sunt decongelate și redate pacientului printr-o perfuzie. Aceste celule stem reinfuzate cresc (și restabilesc) celulele sanguine ale organismului.

Terapie vizată

Terapia vizată este un tip de tratament care folosește medicamente sau alte substanțe pentru identificarea și atacarea celulelor canceroase specifice, fără a dăuna celulelor normale. Tipurile de terapie vizată includ următoarele:

• Terapia cu inhibitorii tirozin kinazei : terapia cu inhibitorii tirozin kinazei (TKI) blochează semnalele necesare creșterii tumorilor. TKIs blochează enzima (tirozin kinazei) care determină celulele stem să devină celule albe din sânge (granulocite sau blasturi) decât are nevoie de organism. ITC poate fi utilizat cu alte medicamente anticancerigene ca terapie adjuvantă (tratament administrat după tratamentul inițial, pentru a reduce riscul ca cancerul să revină).
  • Imatinib este un tip de TKI care este aprobat pentru a trata LMC din copilărie.
  • Sorafenib, dasatinib și nilotinib sunt studiate în tratamentul leucemiei copilăriei.
• Terapia cu anticorpi monoclonali : terapia cu anticorpi monoclonali utilizează anticorpi produși în laborator, dintr-un singur tip de celule ale sistemului imunitar. Acești anticorpi pot identifica substanțele de pe celulele canceroase sau substanțele normale care pot ajuta celulele canceroase să crească. Anticorpii se atașează de substanțe și omoară celulele canceroase, le blochează creșterea sau le împiedică să se răspândească. Anticorpii monoclonali sunt administrați prin perfuzie. Pot fi utilizate singure sau pentru a transporta medicamente, toxine sau materiale radioactive direct la celulele canceroase.
  • Gemtuzumab este un tip de anticorp monoclonal utilizat în tratamentul unui subtip de LAM numit leucemie promielocitară acută (APL). Gemtuzumab nu este disponibil în Statele Unite decât dacă se acordă o aprobare specială. Anticorpi monoclonali pot fi folosiți cu chimioterapie ca terapie adjuvantă.
• Terapia cu inhibitori de proteazom : inhibitorii proteazomului descompun proteinele din celulele canceroase și le ucid.
  • Bortezomib este un inhibitor proteazom utilizat pentru tratarea APL din copilărie.

Alte medicamente

Lenalidomida poate fi utilizată pentru a reduce nevoia de transfuzii la pacienții care au sindroame mielodisplastice cauzate de o modificare specifică a cromozomului.

Trioxidul de arsen și acidul retinoic trans-trans (ATRA) sunt medicamente anticanceroase care ucid celulele leucemiei, împiedică divizarea celulelor leucemiei sau ajută celulele leucemiei să se maturizeze în celule albe din sânge. Aceste medicamente sunt utilizate în tratamentul leucemiei promielocitice acute.

Așteptare atentă, așteptare conștientă

Așteptarea atentă monitorizează îndeaproape starea pacientului fără a da niciun tratament până când semnele sau simptomele apar sau se schimbă. Uneori este folosit pentru a trata MDS sau TMD.

Îngrijire de susținere

Se acordă îngrijiri de sprijin pentru diminuarea problemelor cauzate de boală sau de tratamentul acesteia. Îngrijirea de sprijin poate include următoarele:

• Terapia prin transfuzie: un mod de a da globule roșii, globule albe sau trombocite pentru a înlocui celulele sanguine distruse de boala sau tratamentul cancerului. Sângele poate fi donat de la o altă persoană sau poate fi preluat de la pacient mai devreme și păstrat până la nevoie.
• Terapia medicamentoasă, cum ar fi antibiotice sau agenți antifungici.
• Leucafereză: procedură în care se folosește o mașină specială pentru a elimina globulele albe din sânge. Sângele este preluat de la pacient și trecut printr-un separator de celule sanguine unde sunt îndepărtate celulele albe din sânge. Restul de sânge este apoi readus în fluxul sanguin al pacientului.

Noi teste de tratament sunt testate în studiile clinice.

Această secțiune sumară descrie tratamentele care sunt studiate în studiile clinice. Este posibil să nu menționeze fiecare nou tratament studiat.

Terapie biologică

Terapia biologică este un tratament care folosește sistemul imunitar al pacientului pentru a lupta împotriva cancerului. Substanțele produse de organism sau făcute într-un laborator sunt utilizate pentru a stimula, direcționa sau reface apărarea naturală a organismului împotriva cancerului. Acest tip de tratament pentru cancer se mai numește bioterapie sau imunoterapie.

Celulele killer naturale (NK) sunt un tip de terapie biologică. Celulele NK sunt globule albe care pot ucide celulele tumorale. Acestea pot fi preluate de la un donator și administrate pacientului prin perfuzie pentru a ajuta la uciderea celulelor leucemiei.

Pacienții pot dori să se gândească la participarea la un studiu clinic.

Pentru unii pacienți, participarea la un studiu clinic poate fi cea mai bună alegere de tratament. Studiile clinice fac parte din procesul de cercetare a cancerului. Studiile clinice sunt făcute pentru a afla dacă noile tratamente pentru cancer sunt sigure și eficiente sau mai bune decât tratamentul standard.

Multe dintre tratamentele standard de astăzi pentru cancer se bazează pe studii clinice anterioare. Pacienții care participă la un studiu clinic pot primi tratamentul standard sau pot fi primii care primesc un nou tratament.

De asemenea, pacienții care participă la studiile clinice ajută la îmbunătățirea modului în care va fi tratat cancerul în viitor. Chiar și atunci când studiile clinice nu duc la noi tratamente eficiente, acestea răspund adesea la întrebări importante și ajută la înaintarea cercetării.

Pacienții pot intra în studiile clinice înainte, în timpul sau după începerea tratamentului cancerului.

Unele studii clinice includ doar pacienții care nu au primit încă tratament. Alte teste testează tratamente pentru pacienții al căror cancer nu s-a îmbunătățit. Există, de asemenea, studii clinice care testează noi modalități de a opri cancerul să reapară (să revină) sau să reducă efectele secundare ale tratamentului cancerului.

Studiile clinice au loc în multe părți ale țării.

Testele de urmărire pot fi necesare.

Unele dintre testele care au fost făcute pentru a diagnostica cancerul sau pentru a afla stadiul cancerului pot fi repetate. Unele teste vor fi repetate pentru a vedea cât de bine funcționează tratamentul. Deciziile privind continuarea, schimbarea sau oprirea tratamentului se pot baza pe rezultatele acestor teste.

Unele dintre teste vor continua să fie efectuate din când în când după încheierea tratamentului. Rezultatele acestor teste pot arăta dacă starea copilului dvs. s-a schimbat sau dacă cancerul a reapărut (reveniți). Aceste teste sunt uneori numite teste de urmărire sau verificări.

Opțiuni de tratament pentru leucemia mieloidă acută la copil, leucemie mielogenă cronică la copil, leucemie mielomonocitară juvenilă și sindroame mielodisplazice

Leucemie mieloidă acută recent în copilărie diagnosticată

Tratamentul leucemiei mieloide acute copilărie recent diagnosticate poate include următoarele:

• Chimioterapia combinată plus terapia sanctuară a sistemului nervos central cu chimioterapia intratecală.
• Un studiu clinic care compară diferite regimuri de chimioterapie (doze și scheme de tratament).
• Un studiu clinic de chimioterapie combinată și terapie țintită cu un inhibitor de proteazom sau un inhibitor de tirozin kinază cu sau fără transplant de celule stem.

Tratamentul leucemiei acute acute recent diagnosticate cu un sarcom granulocitar (clorom) poate include chimioterapia cu sau fără radioterapie.

Tratamentul AML legat de terapie este de obicei același ca și pentru AML nou diagnosticată, urmată de transplantul de celule stem.

Copiii cu noul diagnostic diagnosticat AML și sindromul Down

Tratamentul leucemiei mieloide acute (AML) la copiii cu vârsta de 4 ani sau mai mici care au sindromul Down poate include următoarele:

• Chimioterapia combinată plus terapia sanctuară a sistemului nervos central cu chimioterapia intratecală.

Tratamentul AML la copiii mai mari de 4 ani care au sindrom Down poate fi la fel ca și tratamentul pentru copiii fără sindrom Down.

Leucemie mieloidă acută în copilărie în remisie

Tratamentul leucemiei mieloide acute din copilărie (AML) în faza de remisie (terapia de consolidare / intensificare) depinde de subtipul AML și poate include următoarele:

• Chimioterapia combinată.
• Chimioterapie cu doze mari urmată de transplant de celule stem cu celule stem din sânge de la un donator.
• Un studiu clinic de chimioterapie urmat de o infuzie de celule ucigașe naturale.
• Un studiu clinic de chimioterapie combinată și terapie țintită cu un inhibitor de proteazom sau un inhibitor de tirozin kinază cu sau fără transplant de celule stem.

Leucemie mieloidă acută recurentă la copil

Tratamentul leucemiei mieloide acute recurente din copilărie (AML) poate include următoarele:

• Chimioterapia combinată.
• Chimioterapie combinată și transplant de celule stem.
• Un al doilea transplant de celule stem.
• Un studiu clinic de combinații de noi medicamente anticancerigene, noi agenți biologici și transplant de celule stem folosind diferite surse de celule stem.

Tratamentul AML recurent la copiii cu sindrom Down este chimioterapia. Nu este clar dacă transplantul de celule stem după chimioterapie este util în tratamentul acestor copii.

Leucemie promielocitică acută

Tratamentul leucemiei promielocitice acute poate include următoarele:

• Acidul retinoic all-trans (ATRA), plus chimioterapia.
• Terapia cu trioxid de arsen.
• Terapia sanctuară a sistemului nervos central cu chimioterapie intratecală.

Leucemie promielocitică acută recurentă

Tratamentul leucemiei promyocitice acute recurente poate include următoarele:

• Terapia cu acid retinoic all-trans (ATRA) plus chimioterapia.
• Terapia cu trioxid de arsen.
• Terapia vizată cu un anticorp monoclonal (gemtuzumab), dacă se acordă o aprobare specială.
• Transplant de celule stem folosind celule stem din sânge de la pacient sau de la un donator.

Leucemie mielogenă cronică din copilărie

Tratamentul pentru leucemia mielogenă cronică din copilărie poate include următoarele:

• Terapie vizată cu un inhibitor al tirozin kinazei (imatinib).
• Un studiu clinic de terapie țintită cu alți inhibitori de tirozin kinază.

Pentru pacienții a căror boală nu răspunde la terapia cu imatinib sau a cărei boală revine după tratament, tratamentul poate include următoarele:

• Transplant de celule stem folosind celule stem din sânge de la un donator.
• Un studiu clinic de terapie țintită cu alți inhibitori de tirozin kinază.

Leucemie mielomonocitică juvenilă

Tratamentul leucemiei mielomonocitice juvenile (JMML) poate include următoarele:

• Chimioterapia combinată urmată de transplantul de celule stem. Dacă JMML recidivează după transplantul de celule stem, se poate face un al doilea transplant de celule stem.

Sindroame mielodisplastice

Tratamentul sindroamelor mielodisplazice (MDS) poate include următoarele:

• Așteptare atentă, așteptare conștientă.
• Transplant de celule stem folosind celule stem din sânge de la un donator.
• Chimioterapia combinată.
• Terapia cu Lenalidomide.
• Un studiu clinic al transplantului de celule stem folosind doze mai mici de chimioterapie.
• Un studiu clinic al unui nou medicament anticancer sau terapie vizată.

Dacă MDS devine leucemie mieloidă acută (AML), tratamentul va fi identic cu tratamentul pentru AML nou diagnosticată.

Tratamentul MDS legat de terapie este de obicei același ca în cazul AML nou diagnosticate, urmată de transplantul de celule stem.

Tulburarea mieloproliferativă tranzitorie (TMD), un tip de MDS, dispărește de obicei pe cont propriu. Pentru TMD care nu dispune de la sine, tratamentul poate include următoarele:

• Terapia prin transfuzie.
• Leucofereză.
• Chimioterapia.