Ce se întâmplă cu compania de cercetare a celulelor stem cu diabet zaharat ViaCyte

au fost familiarizati cu compania ViaCyte prin fosta ei identitate ca NovoCell, cand am raportat ca au reusit sa controleze cu succes diabetul la soareci folosind celule stem embrionare in 2008.

Anul trecut, si-au schimbat numele, misiunea a ramas aceeasi: in primul rand, pentru a crea celule beta beta functionale (tipul specific al celulelor insulelor care produc insulina si amilina) din celulele stem embrionare si apoi sa gaseasca o cale de a combate procesul care determina organismul sa ataca propriile celule producătoare de insulină.

Am vorbit recent cu Allan Robins, Ph.D., în calitate de CEO al ViaCyte, pentru a afla mai multe despre această cercetare interesantă și ce ne putem aștepta să le vedem în 2012.

DM) Alte companii lucrează cu celule beta pentru tratarea diabetului zaharat. Ce anume a realizat ViaCyte în ultimul an sau care este atât de interesant?

AR) ViaCyte lucrează cu celule stem embrionare care au fost derivate în mod etic. Acestea au fost derivate într-o cameră curată, astfel încât acestea au fost conforme cu standardele FDA clinice ca un produs. În ultimii ani, am făcut două lucruri majore: am învățat cum să crească celulele stem embrionare (ESC) în cantități mari și le-am folosit pentru a controla animalele de glucoză. Am făcut acest lucru în peste 2 000 de animale, așa că suntem foarte siguri că acest lucru funcționează.

Un lucru minunat este că, în toate scopurile tehnice, celulele sunt nemuritoare. Puteți dezvolta ESC în cantități mari și se pot transforma în fiecare tip de celulă din corpul uman - inclusiv toate celulele hormonale din pancreas, în special celulele beta care produc insulină.

Ați întâlnit obstacole semnificative?

Având în vedere că CES se pot transforma în 200 de celule de tip, trebuia să ne dăm seama cum să le convingem, astfel încât să se transforme numai în celulele pe care le dorim. Vrei să fie un grup omogen. Nu doriți să se transforme în alte tipuri de celule, cum ar fi celulele pielii sau celulele neuronale. Ne-a trebuit destul timp să găsim condițiile potrivite celulelor și să ne asigurăm că sunt la fel.

Făcând literalmente zeci de mii de experimente și bazându-se pe biologia dezvoltării, compania a dezvoltat un proces care a creat celule stem embrionare umane care nu sunt încă mature, deci nu exprimă insulină, ci când le puneți in vivo într-un animal, ele se maturează și, eventual, pot controla glicemia.

Puteți să ne spuneți despre rezultatele dvs. până acum în ceea ce privește protejarea noilor celule?

Când vorbești despre tratamentul diabetului de tip 1, vorbești despre cineva care are o boală autoimună activă. Aceasta este de obicei tratată cu medicamente imunosupresoare, care pot avea efecte secundare grave. Am vrut să încercăm un proces de încapsulare. Avem un proces care oprește celulele gazdă (umană) de a ataca celulele beta. În studiile pe animale, ele se dezvoltă corespunzător în aceste dispozitive și produc insulină într-un mod foarte reglementat.

Cum este cercetarea ViaCyte diferită sau mai bună decât cea a Cerco Medical, care face ceva similar și este în prezent filmat pentru noul documentar

Patient 13 ? În primul rând, acești oameni vorbesc despre utilizarea unei tehnologii pentru a proteja insulele umane. Singura sursă de curent este cadavrele, astfel încât acestea sunt foarte limitate în aprovizionare și nu într-adevăr un tratament pentru masele. În al doilea rând, învelișul este alginat. Acesta este derivat din diverse alge marine și are toate problemele asociate cu ceva biologic în ceea ce privește variabilitatea lot-lot. Bariera noastră de protecție este derivată din teflon și are o variabilitate mică sau nu variabilă între loturi și nu se va descompune în organism în timp, pe care alginatul o va face.

Cum încorporează dispozitivul și protejează celulele beta? Cu ce ​​seamănă?

Nu suntem siguri cum va arata, dar va fi mai mic decat un card de credit si pliabil. Dispozitivul este pus subcutanat, deși nu ne-am stabilit complet pe un sit. Ne gândim undeva la spate. Aceste dispozitive ar fi implantate într-o procedură în ambulatoriu. Este nevoie de ceva timp ca celulele să se maturizeze în dispozitiv, astfel încât să continuați monitorizarea. După ceva timp, nevoia de insulină a pacientului ar fi scăzut, la fel ca în cazul Protocolului de la Edmonton, care utilizează transplanturi de celule insulare. Deși există, pentru că nu există un dispozitiv implicat, aveți nevoie de medicamente imunosupresoare de-a lungul vieții. În plus, aceste celule provin din cadavre, deci există o cantitate mică.

Cum poate insulina să iasă din dispozitiv fără ca sistemul imunitar să intre?

Este un dispozitiv de tip foaie. Celulele merg între două foi care sunt mai mult sau mai puțin o membrană din teflon, care este poroasă. Poate permite intrarea și ieșirea moleculelor, inclusiv insulină, glucagon și glucoză. Dar ele sunt destul de mici încât celulele întregi nu pot intra. Celulele din interior sunt protejate de celulele sistemului imunitar. Au existat mai multe dispozitive, cum ar fi cele făcute în trecut, dar nimeni nu a avut celulele potrivite pentru a pune în dispozitiv. Celulele ar sta în spatele pacientului și ar dura 2-3 luni pentru ca sistemul să se maturizeze în mod corespunzător.

Deci, celulele pe care le dezvolți sunt superioare?

Dacă nu ai celulele potrivite pentru a pune dispozitivul, nu va funcționa. Vă puteți gândi la ea ca la o barieră care protejează gazda și celulele, dar permite curgerea liberă a tuturor hormonilor importanți produsi de sistemul endocrin. Când transplantăm produsul nostru in vivo, acesta face toate celulele sistemului endocrin, metastatin, gilelin, insulină.Este remarcabil de similar cu o insulă. Și astfel veți avea și contracararea. La animalele cu glucoză, nu veți obține depășiri hipoglicemice. Hipoglicemia este ceva care diabetul dependent de insulina se îngrijorează foarte mult. Aceste celule reglementează în mod corespunzător, deoarece acționează ca un insulă pancreatică obișnuită. Ei simt și reacționează în mod corespunzător, atât prin eliberarea de insulină, cât și prin eliberarea de glucagon.

Odată ce dispozitivul este implantat, care este procesul pentru pacient? Cât de mult ar fi nevoie de monitorizare și atenție?

Dispozitivul ar putea fi schimbat la fiecare 2-5 ani. Nu suntem încă siguri. Un pacient ar continua să-și monitorizeze zahărul din sânge, dar nu știm cât timp vor rămâne celulele la pacient. Știm că pot dura viața unui șoarece, care este de aproximativ un an, dar acestea sunt cele mai lungi studii pe care le putem face chiar acum. Sperăm că celulele vor dura mai mulți ani, dar pot dura chiar mai mult. În acest moment, pur și simplu nu știm cât timp. Dar daca un pacient a fost in afara de insulina si de monitorizare a glucozei din sange de doua ori pe saptamana, mai degraba decat de 4-6 ori pe zi, si nu trebuie sa dea insulina sau griji cu privire la ceea ce mananca sau exercita, cu siguranta va fi un mare beneficiu pentru pacient !

Care sunt planurile ViaCyte pentru 2012?

Am petrecut în 2011 dezvoltarea scalării. Până acum toate acestea au fost efectuate la scară de laborator. Acum ne concentrăm asupra modului de a ajunge la numerele de celule foarte mari necesare pentru a ajunge la punctul de a fi pregătiți pentru studiile clinice la om.

Dacă utilizați ESC uman, trebuie să arătați FDA că celulele dumneavoastră nu formează tumori în studiile pe animale. Astfel, în 2012, vom lucra la studii clinice definitive per-clinice privind eficacitatea și siguranța animalelor, astfel încât să putem trimite un pachet de date către FDA. Sperăm că vom ajunge la Faza 1 a studiilor clinice în prima jumătate a anului 2013.

Cum arată relația dumneavoastră cu JDRF?

JDRF joacă un rol la mai multe nivele. O parte din acesta este finanțarea în următorii 3 ani, în cea mai mare parte pe dispozitivul proiectului. Finanțarea este dependentă de un punct de reper, ceea ce înseamnă că avem anumite etape pe care trebuie să le realizăm.

JDRF este cel mai mare grup de advocacy pentru pacienți din lume. Sperăm să construim o relație strânsă cu aceștia, astfel încât aceștia să poată ajuta la articularea produsului nostru furnizorilor de asistență medicală pentru a se asigura că acesta va fi acoperit de companiile de asigurări. De asemenea, sperăm că relația ne va ajuta în discuțiile cu FDA, construindu-și cazul în care metoda noastră este sigură și eficace, astfel încât să putem trece în studiile clinice la om.

Opera lui ViaCyte suna cu siguranta revolutionara.

Este cu siguranta ceva de revolutionat in tratamentul diabetului. Scopul nostru este de a trata cauza bolii, mai degrabă decât simptomele. Acest produs, având toate celulele producătoare de hormoni, face o mare diferență. Aceasta va avea mai mult sens decât monoterapia.

Vă mulțumim, Allan, pentru a vă împărtăși cum ViaCyte intenționează să cucerească răspunsul autoimun în condiții de siguranță. Și este minunat să vedem un pic de concurență între companii, care, sperăm, va duce la o soluție și mai bună pentru pacienți!

Declinare de responsabilitate

: Conținutul creat de echipa Mine Diabetes. Pentru mai multe detalii, faceți clic aici. Declinare de responsabilitate

Acest conținut este creat pentru Diabetes Mine, un blog de sănătate a consumatorilor axat pe comunitatea de diabet. Conținutul nu este revizuit din punct de vedere medical și nu respectă instrucțiunile editoriale ale Healthline. Pentru mai multe informații despre parteneriatul Healthline cu Diabetes Mine, faceți clic aici.