FDA arata dincolo de A1C: Diabetul Reteta Publice Recap

În calitate de avocat de tip 1, Anna McCollister-Slipp a stat la un atelier public deținut de UD FDA la sfârșitul lunii august, inima i se umfla cu emoție, iar lacrimi au venit la ochi.

În cele din urmă, factorii de decizie FDA au fost în căutarea dincolo de rezultatele doar de laborator A1C atunci când iau în considerare noi medicamente pentru diabet zaharat pentru aprobare, și sunt primitoare mai mult feedback pacient în evaluările lor de reglementare! Fără îndoială că este mai mult decât un serviciu de buze, deoarece FDA ia în considerare efectele raportate de pacienți (PRO) și măsurile de calitate a vieții în considerare în mod serios atunci când revizuiesc noile medicamente D.

"Ziua întâlnirii a fost o zi ciudat emoțională pentru mine", ne spune ea. Inadecvarea acestei masuri (A1C) a aparut foarte vizibil in mintea mea si in viata mea atat de mult, asa ca este satisfacatoare, inspirativa si incitanta sa fie in acest moment cu FDA. Îmi dă mult speranță. Să știm că noi, ca și pacienții care vorbesc despre acest lucru și susținând ceva mai bun, pot face cu adevărat o diferență. Este încurajatoare să vedem FDA să ajungă la punctul în care au ales să ia aceste informații și să lucreze cu noi. "

În cuvintele unui endocrinolog respectat care a stat pe FDA a salutat vocea pacientului cu diabet zaharat cu arme deschise și a demonstrat ceea ce el numește "iubire virtuală, cu unanimitate de acord" că nu ne concentrăm exclusiv asupra rezultatelor A1C, ci luăm în considerare și alte aspecte ale vieții cu diabet zaharat și asiguram că POV-urile pacienților sunt in cadrul procesului de reglementare

Sponsorizarea acestei intalniri a fost Centrul de Evaluare si Cercetare a Medicamentului al FDA (CDER), grupul care analizeaza noi medicamente pentru diabet zaharat, dar nu si dispozitive care au colaborat cu JDRF, Fundatia DiaTribe, American Diabetes Assocation si American Asociatia Clinic Endos.Acest lucru urmeaza si se bazeaza pe un saptamana 2014 saptamana care diaTribe a organizat pentru a conecta FDA cu comunitatea de pacienti - amintiti-va, de data aceasta atat de multi dintre noi tuned in virtuala, in care am prăbușit web agenției cast sistem? !

Nu am putut participa personal la acest atelier de lucru recent, dar datorită transmisiunilor web live, am putea viziona din nou în timp real. Vă mulțumim, de asemenea, prietenilor noștri de la Fundația DiaTribe care au înregistrat workshop-ul de pe iPhone și au postat o înregistrare în patru părți pe pagina lor de Facebook și au publicat o recapitulare importantă a evenimentului.

Mai mult de 900 de persoane au fost înregistrate pentru a participa personal sau online, iar întâlnirea a cuprins un videoclip de compilație POV pentru pacienți de 5 minute pe care echipa diaTribe a creat-o. Sunt onorat să fac parte din asta, reamintind ceea ce am scris recent în postul meu privind Privind dincolo de A1C mea.

Impresionant, comisarul FDA, dr. Robert Califf, a ținut remarci de deschidere și a vorbit foarte mult despre eforturile de advocacy ale DOC (Diabetes Online Community).

Sa alăturat altor colaboratori ai FDA care au vorbit despre necesitatea de a lua în considerare aspecte importante cum ar fi timpul în raza de acțiune, hipoglicemia și rezultatele raportate de pacient (PRO) folosind date în timp real în procesul de revizuire a medicamentelor.

Bineînțeles, avocații, precum Anna și ceilalți participanți, au dat din cap energic un acord complet - și cu uimire că acest lucru a fost susținut de dezbatere atât de mult!

Rețineți că

în timp ce aceasta este o nouă frontieră pentru partea de droguri a FDA, aceasta a fost deja abordată pe partea dispozitivului a agenției. Cu câțiva ani în urmă, JDRF a ajutat la orientările finale ale FDA privind ambarcațiunile pentru sistemele artificiale de pancreas care au ținut cont de factorii cheie (timpul în rază de acțiune, hipoglicemia și utilizarea datelor CGM). Acum, sperăm că partea de droguri a FDA urmează exemplul. Pe scurt, atelierul din 29 august a fost o agendă plină de acțiune care sa întins toată ziua. Industria a fost reprezentată, vorbind despre interesul lor de a vedea că PRO se folosește mai mult pe planetă. Personalul medical și avocații au solicitat evaluarea suplimentară a calității vieții, a impactului familial și a aspectelor legate de sănătatea mintală. Și au fost oferite POV internaționale din Europa și Canada cu privire la importanța de a privi dincolo de complicații și A1C.

Partea dificilă constă în faptul că nu există o standardizare actuală privind modul în care aceste rezultate alternative (non-A1C)

ar trebui urmărite sau raportate, astfel încât să fie încă un obstacol atât pe fronturile de droguri, cât și pe cele ale dispozitivelor. Încă nu există o cronologie specifică cu privire la pașii următori, dar ni se spune că mai multe întâlniri publice și elemente de acțiune specifice se vor materializa în curând. Am ajuns la patru mutanti si agitatori de diabet zaharat care au fost prezenti la acest atelier de reper FDA publicitar pentru a obtine un look interior:

Michigan endo si fostul presedinte al Asociatia Americana de Endocrinologi Clinici Dr. George Grunberger (GG)

JDRF Chief Mision Officer si T1 Aaron Kowalski (AK)

Data entreprenuer, de lunga durata tip 1 si FDA pacient advocate Anna McCollister Slipp (AMS)

• și avocatul de tip 2 Brian Cohen (BC)
• Remarcile lor reflectă în principal rezumatul nostru de mai sus, cu excepția lui Brian Cohen, care a avut unele informații interesante despre ceea ce lipsește pentru pacienții cu T2.
• Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen
• DM) În primul rând, în general, ce anume v-ați referit la modul în care a avut loc întâlnirea?

GG) Surprinzator de bine. Nu eram sigur ce să mă aștept, dar a mers așa cum ar fi putut fi imaginat. Toți aveau comportamentul lor cel mai bun. A fost un acord unanim, condus de FDA - și vreau să spun unanim!- că a sosit timpul să trecem dincolo de a avea A1C ca obiectiv principal în timpul procesului de aprobare a diabetului zaharat. Nimeni nu vrea să arunce A1C, dar nu este suficient în aceste zile.

AK) Mesajul pe care l-am pus de-a lungul timpului de-a lungul timpului a fost clar și clar: oamenii trăiesc cu diabet zaharat dincolo de A1C. E destul de evident. FDA nu a judecat lucrurile în acest fel încă din partea drogurilor, dar ajungem acolo.

AMS) Totul se întâlnește și se converge într-un mod în care FDA ascultă și avem tehnologia pentru a muta lucrurile înainte. Poate că nu ar trebui să fie așa de tare cum a fost, dar cel puțin se întâmplă acum.

BC) Am fost foarte incantat sa vad FDA sa imbratiseze intrari, in special apeland la participarea pacientului. Au existat ferestre limitate de la participanții la atelier, deoarece o mare parte a timpului a fost preluat de difuzoarele programate. Din fericire, susținătorii cheie ai pacientului, printre care Kelly Close, Anna McCollister-Slipp și Christel Aprigliano, au intrat pe ordinea de zi și au făcut o treabă minunată de reprezentare.

Care a fost cea mai mare tură a ta?

GG) Unanimitatea și acordul general că vocile pacienților trebuie să fie auzite în timpul procesului; este vorba despre satisfacția pacientului în ceea ce privește tratamentul, ceea ce duce la aderarea pe parcursul unei vieți, ceea ce contează.

AK) A1C este un marker important; nu pleacă și nu vrem să plece. Cu siguranță, ne dă un bun indiciu al riscului pentru complicațiile diabetului, și asta e important. Dar nu este singurul lucru. Există și alte rezultate care sunt bune, iar în multe cazuri sunt chiar mai bune - hipoglicemie, timp în interval și așa mai departe.

AMS) Pentru a auzi (revizorii FDA) spun clar că A1C este inadecvată și nu captează viața cu diabetul, asta pentru mine este o adevărată piatră de hotar. Că nu discutam punctele fine ale a ceea ce este hipoglicemia … este important și trebuie să vinăm cu definiții standard, dar nu ne-am împotmolit pe aceste probleme.

BC) Celor mari se pare că CGM-urile sunt acum considerate standard în studii și destul de mult întregul grup consideră că acestea ar fi o parte de rutină (a măsurilor rezultatelor). Aceasta înseamnă că datele din intervalul de timp vor fi disponibile pe scară largă … și va exista un sprijin larg pentru utilizarea acestuia ca rezultat suplimentar. Au fost multe discuții despre PRO care include calitatea vieții, dar foarte puțin despre modul în care ar trebui să ia în considerare deciziile FDA sau să conducă la schimbări în etichetare. Alte rezultate, cum ar fi zahărul din sânge pe bază de insulină sau scutirea de insulină (medicamente care reduc necesarul de insulină), au avut puțină atenție.

Cât de receptivă a fost FDA, și toată lumea, la vocea pacientului în această discuție?

GG) Din nou, plăcut surprins. Faptul că el însuși comisarul FDA, Califf, a fost acolo și a deschis întâlnirea, urmat de dr. Temple și apoi de dr. Guettier, a fost impresionant în a arăta cât de serios o ia. Glasul pacienților a fost uimitor, tare și clar și în ciuda reticenței inițiale a FDA de ao pune pe ordinea de zi.

AK) Există o mare aliniere în întreaga comunitate și a fost minunat că FDA ar putea auzi atât de public. A lovit cu adevărat punctul acasă. Când am ajuns acasă, m-am dus la conducerea JDRF și am spus: "Ascultați, ușa este deschisă acum pentru a face asta. "Nu mai puteti argumenta acest punct, ca trebuie sa privim trecutul A1C in dezvoltarea de droguri.

AMS) Îmi dă multe speranțe … să știu că noi, ca și pacienții care vorbesc despre asta, pot face cu adevărat o diferență. Și că FDA ar putea alege să ia informația și să lucreze cu noi.

BC) Cred că FDA este foarte deschis să asculte pacientul și văd acum problemele PRO și calitatea vieții ca fiind importante. Dar nu cred că sunt clare cum să se potrivească rolului lor de autorități de reglementare. Multe mulțumiri dr. Helene Clayton-Jeter de la FDA pentru că joacă un rol atât de important în a permite pacienților să se implice în FDA. Unul dintre cele mai mari beneficii este ca FDA asculta pacientii si vede mass-media sociala ca o parte importanta a directiei lor inainte.

Ce te-a surprins sau te-a surprins?

GG) A fost o "virtuală" virtuală așa cum am menționat în comentariile mele. Toți au fost de acord că PRO trebuie să fie o parte esențială a aprobării medicamentelor; din păcate, până în prezent nu avem o structură standardizată pe care companiile individuale ar putea să o pună în aplicare, deci toți le colectează, dar nu într-un mod armonizat.

AK) Am fost pregătit pentru o anumită negativitate sau probleme practice care ar putea fi ridicate. Nu m-am prins de gardă, dar era mai mult realitatea pe care trebuie să o cunoaștem. Am anticipat destul de mult argumentele, de ce au folosit măsurarea A1C și au simțit puternic că le-am putea aborda. A mers destul de mult cum era de așteptat.

BC) speram sa acordam mai multa atentie rezultatelor care ar putea imbunatati precizia in care medicamentele sunt prescrise. Nu părea să existe prea puțin interes pentru asta. Prin numarul meu, exista aproape 60 de medicamente de tip 2 si stiind care dintre ele vor lucra pe care pacientii ar parea sa fie un fel de important. Știu, în cazul meu, că eram practic un Nonresponder la medicamente tip 2. Am avut un nivel ridicat de zahăr din sânge și am putut spune că numai medicamentele SGLT-2 lucrează pentru a reduce un nivel de zahăr din sânge ca mine. Pacienții pot ajunge în rotație prin medicamente inutile, cu efecte secundare grave și zaharuri în sânge crescute fără aceste cunoștințe. Păcat că aceste rezultate nu sunt o prioritate, iar unii membri ai grupului consideră că nu există o înțelegere suficientă.

Ce urmează?

GG) Am cerut FDA să anunțe cât mai curând posibil data (datele) următoarelor reuniuni la care se poate realiza o anumită armonizare a diferitelor instrumente PRO.

AK) Chiar acum în mintea mea, cel mai important pas este obținerea consensului în legătură cu modul în care vom face acest lucru și vom obține FDA să o pună în aplicare.Cu toții vrem să ne asigurăm că nu este o verificare a casetei de către FDA - că vom trece la unele schimbări tangibile. Cum se va juca va fi doar aceea - întâlniri publice, dezvoltarea unui consens în care oamenii lucrează la standardizarea definițiilor și măsurătorilor, PRO. Când am făcut acest lucru pe partea dispozitivului, le-am prezentat un proiect de îndrumare pe care au reușit să-l finalizeze și să-l utilizeze în evaluarea sistemelor AP.

AMS) Lucrăm la … un studiu Beyond Type 1 care va utiliza CGM și iPhone pentru raportarea rezultatelor. Acest lucru se întâmplă și este un pas foarte real. Este încă un proces și trebuie să finalizăm o versiune a protocoalelor și o vom pune acolo pentru ca oamenii să participe. FDA lucrează împreună cu noi pentru a finaliza acest studiu și a forma studiul, astfel încât rezultatele să fie ceva ce le pot folosi. Trebuie să atragem mulți jucători pentru a face acest lucru, toți fiind foarte ocupați. Dar ieșind din această întâlnire, avem un impuls … Sper că acest lucru se poate întâmpla până la începutul anului viitor.

Î.C) Cred că avocații pacienți au privit această (întâlnire) doar ca o parte inițială a unui angajament în curs de desfășurare. Acesta a fost primul eveniment cu implicarea pacienților în domeniul medicamentelor, dar participarea anterioară cu partea dispozitivelor medicale a FDA a fost foarte eficientă, ceea ce se datorează bine.

Vă mulțumim tuturor că ați avut timp să vă oferim gândurile. Suntem incantati sa vedem progrese reale in ceea ce priveste dincolo de A1C!

Dragi cititori: asigurați-vă că urmați și Twitter hashtags # BeyondA1C și #DOCasksFDA pentru a ține pasul cu conversația de la acest atelier public și dincolo!

Declinare de responsabilitate

: Conținutul creat de echipa Mine Diabetes. Pentru mai multe detalii, faceți clic aici.

Declinare de responsabilitate

Acest conținut este creat pentru Diabetes Mine, un blog de sănătate a consumatorilor axat pe comunitatea de diabet. Conținutul nu este revizuit din punct de vedere medical și nu respectă instrucțiunile editoriale ale Healthline. Pentru mai multe informații despre parteneriatul Healthline cu Diabetes Mine, faceți clic aici.