Dr. Denise Faustman se indreapta spre diabet zaharat de cercetare Cure

Încă o dată, am vorbit cu influentul Dr. Denise Faustman despre cercetarea controversată a acestuia în crearea unui vaccin pentru a vindeca diabetul.

Pentru cei care nu sunt familiarizați cu activitatea doctorului Faustman la spitalul general din Massachusetts, ea a studiat de mult timp ceva numit

BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccin generic care a fost în jur de aproape un secol și a fost inițial conceput pentru a combate tuberculoza (TBC). Ideea: stimularea BCG ar putea opri pancreasul de la uciderea celulelor beta, permițând celor afectați de diabet zaharat să regenereze aceste celule de insulină. Ea a facut o descoperire revolutionara la soareci in 2001, dar nu a fost capabila sa replica asta si cercetarile ei au dat startul unei stingi de controverse in randul comunitatii medicale si a organizatiilor de cercetare care se indoiesc de abordarea ei.

Derulare rapidă până în 2015 - au trecut cinci ani de la prima sa rundă de cercetare și acel chat inițial cu editorul "Mine AmyT în 2009 și aproximativ trei ani de când am a publicat ultimul interviu unu-la-unu cu Dr. Faustman. S-au petrecut multe, chiar dacă ea a fost în mare măsură într-un model de așteptare pentru începerea următoarei faze a studiilor clinice, ne spune ea.

Astăzi, suntem incantați să vă prezentăm actualizări proaspete direct de la Dr. Faustman: în fine, studiile sale de fază II vor începe în următoarele luni! Iată interviul nostru telefonic recent cu ea, inclusiv actualizări privind starea generală a cercetării sale, care acum pare să aibă mai mult sprijin din partea comunității științifice mai largi din întreaga lume.

DM) Pentru toți oamenii ne-științifici de acolo, dați-ne un exemplu despre BCG și despre ce vă propunem cercetarea?

DF) În esență, BCG este o rudă aproape netoxică a tuberculozei și a fost observată pentru prima oară la începutul anilor 1900, când consumul a ucis mulți oameni. A existat un grup de oameni în cadrul unei populații care nu a murit sau chiar a primit TB și sa dovedit că fetele tinere au muls vacile. Așa sa descoperit BCG, și de-a lungul timpului am aflat că a fost din cauza vaciilor și a ugerilor, iar în ferme exista o altă formă de BCG. Deci, un vaccin ar putea fi dezvoltat.

Aducerea acestui lucru înapoi la diabet este interesantă, deoarece nu am mers după ea în sine. Ceea ce am știut din 20 de ani de date științifice (la vremea respectivă) este că BCG nu cade din cer - chiar dacă aș vrea să o facă. Persoanele cu diabet de tip 1, scleroză multiplă (MS) și alte boli au o deficiență relativă într-un hormon cunoscut ca TNF, și cu un vaccin natural care stimulează TNF, puteți scăpa de celule T rău și de a crește T-regurile și pancreasul se regenera.Am decis să folosim un vaccin sigur, de 100 de ani, pentru ca acest lucru să se întâmple și am descoperit că acesta funcționează.

În conformitate cu această cronologie a cercetării BCG, procesul dvs. de fază I la om a terminat un întreg acum cinci ani. Care au fost rezultatele?

În datele precoce, am arătat că în diabetul de lungă durată, într-adevăr, aceste T-reguri au fost amplificate și am putut vedea moartea țintă a celulelor T rele. De asemenea, începem regenerarea pancreasului. Sigur, nimeni nu arunca încă seringi de insulină, pentru că a fost doar începutul … dar a arătat că acest lucru se poate face. Și, important, acest lucru a fost pe termen lung 1s cu 15 la 20 de ani - care a zguduit o mulțime de oameni. Aceasta a fost o populație absolut unică de pacienți, și nu modul în care majoritatea cercetărilor au fost efectuate la persoanele nou diagnosticate.

Persoanele din studiu au avut diabet zaharat în medie de 15 ani, iar acest lucru a arătat că am putea restabili producția de insulină, cel puțin pentru scurt timp, pentru persoanele care au avut tip 1 de mai mulți ani. Faza I a fost în 2010, așa că vom vedea în curând urmărirea de cinci ani - ceva ce am învățat din cercetarea BCG privind scleroza multiplă este important și astfel vom re-studia pacienții cu tip 1 care au trecut prin aceasta .

Care a fost greva în a începe faza a II-a?

Mă bucur că ai întrebat asta. Ceea ce am făcut până acum se dovedește lumii că există un alt motiv pentru care ar trebui să facem aceste încercări la persoanele care au avut această boală de mult timp. Dar, de asemenea, doar de lucru in colaborare cu altii, dincolo de diabet. În spiritul științei, ne împărtășim cu alte grupuri din întreaga lume care studiază BCG - fie că este vorba despre sindromul celiac, fie de SM sau Sjogren. Ei ar trebui să poată continua să învețe din cercetarea noastră, fără să înceapă aceeași cercetare și, bineînțeles, fără a compromite propria noastră cercetare.

În urmă cu două săptămâni, avem o nouă tulpină BCG și procesul de fabricație obținut prin intermediul FDA. Suntem foarte mândri de locul unde suntem.

Nu sună ieftin …

Am câștigat bani și, până acum, am strâns 18 dolari. 9 milioane. NIH se află acum în studiile respective și finanțează acest lucru pentru sindromul Sjogren, iar datele obținute pe modele animale arată că dozele mici de BCG din Sjogren au un efect similar cu cel din diabet: stoparea bolii și regenerarea organului. Deci, e încurajator să le vezi când au investit.JDRF nu este la bord. Și Helmsley Charitable Trust este similar cu JDRF, deoarece sunt interesați doar să participe la discuțiile despre toate astea. Oamenii votează cu dolari pentru cercetare, iar pentru această cercetare BCG, banii mari vin din Europa, NIH, Fundația Familiei Lee Iacocca și donatori privați.

Deci, ce va arăta faza a doua și când va merge?

Vom analiza cât de mult este nevoie de BCG și cât de des. Aceasta este cheia, secretul: știind câte doze. Cu Faza II-a, voi încerca să se potrivească perfect cu aceste rezultate în Faza I, cu tip 1 de lungă durată care încă fac o mică peptidă C. Apoi, va fi Faza II-B în cazul în care nu există C-peptide în tip 1s de mult timp. Și după fiecare parte, trebuie să-i urmăm pe acești oameni încă cinci ani.

Am obținut aprobarea pentru faza a II-a și suntem bine pe frontul de fabricație, așa că va începe în curând. Probabil în următoarele luni. În ultima noastră actualizare de cercetare din toamnă, am scris că planificăm 120 de persoane. Căutăm întotdeauna mai mulți pacienți pentru a face parte din acest lucru, astfel încât persoanele interesate ne pot trimite un e-mail la partenerii diabetestrial @. org.

Dar nu vom mai vedea rezultate în curând, deoarece vorbim de un alt studiu de cinci ani …

Acestea nu sunt încercări rapide, prin orice mijloace. Avem o urmărire de cinci ani. Dar acest lucru este important, deoarece după mai bine de doi ani, efectele devin din ce în ce mai semnificative. Știm că merită acest lucru, deoarece datele arată acum din Europa că utilizarea BCG comparativ cu standardul de îngrijire este cea mai eficientă.

În general, comunitatea medicală nu v-a sprijinit în trecut. Credeți că acum aveți mai multă acceptare și sprijin pentru munca dvs.?

Este destul de uimitor ce sa întâmplat în ultimii ani. Acesta este un medicament ieftin și generic care ar putea fi foarte eficient și am spus acest mesaj mereu înainte de la început. Acum, este cu adevărat decolat, mai ales în afara Statelor unde nu există probleme de concurență și prețuri ca aici. Există mai multe eforturi în acest sens, iar datele spun o poveste eficientă.

Avem colaboratori la nivel mondial care iau acești pași și este o validare destul de bună pentru noi, că alții vor să facă parte din această poveste.

Spuneți-ne un pic mai mult despre modul în care această cercetare a devenit globală?

Există mai mult de 7 instituții care studiază acest lucru pe o serie de condiții autoimune diferite, iar datele primare arată că eficacitatea BCG ar putea fi mai bună decât orice medicament de pe piață acum.

În Turcia, ei au decis să urmeze BCG cu privire la prevenirea diabetului. Asta a fost în studiile de șoarece … nu că puteți avea încredere într-un șoarece, dar a întărit ceea ce sa găsit deja în celelalte studii asupra șoarecelui. Copiii cu un vaccin, la vârsta de 12 și 14 ani, au avut aceeași incidență ca și cei din populația generală; dar dacă copiii au primit trei vaccinări, incidența T1D a scăzut. Acesta a fost primul studiu de prevenire care utilizează doze multiple și că datele au fost date unui grup din Londra pentru reanaliză și au fost validate.

După cum am menționat mai devreme, NIH a început studiile asupra lui Sjogren, iar acum există mai mult de 7 persoane din întreaga lume care studiază acest lucru.

Acum, în jur de 20 de lucrări din întreaga lume arată ceea ce văd toată lumea - că ceea ce am spus pacienților de-a lungul deceniilor despre perioada de lună de miere a fost greșit. Aceasta deschide ochii endocrinologilor și pacienților, despre o nouă viziune. Că acești oameni ar trebui să fie utilizați pentru studii și nu doar să meargă pe o pompă pentru că au avut diabet prea mult timp. Sperăm că conceptul captează.

De asemenea, ați publicat o carte despre toată această colaborare globală anul trecut, nu?

Aceasta sa bazat pe o întâlnire fără scop lucrativ la sfârșitul anului 2013 și am invitat circa 12 grupuri să participe la studiile BCG. Această carte,

Valoarea BCG și TNF în Autoimunitate

, este un raport privind întâlnirea și ceea ce am discutat. Un lucru a fost modul in care am invatat de la comunitatea de cercetare din statele membre ca am avut nevoie sa studiem oamenii si drogul timp de cinci ani, si asta a schimbat modul in care ne-am uitat viitoarele studii de faza II. Aceasta a fost prima noastră întâlnire și vom avea un altul în Italia în luna octombrie, cu mai multe grupuri invitate.

Cum sa schimbat cercetarea diabetului, de când ați început pentru prima dată?

Acum zece ani, nimeni nu a folosit cuvântul R (regenerare) și nu ni sa permis să o folosim în științele noastre. Asta sa schimbat de-a lungul timpului, iar acum este un concept comun pe care tocmai îl urmează. Am parcurs un drum lung, gândindu-ne cum pancreasul uman face acest lucru foarte încet, ca și în statele membre, unde durează cinci ani.

În ciuda faptului că uneori le folosiți, nu sunteți un fan al cercetării șoarecilor … ce vedeți în schimbare în ceea ce privește încrederea și scepticismul comunității științifice cu privire la "vindecarea" șoarecilor?

Îmi place să spun că este o treabă confortabilă care studiază șoareci și doar scrie câteva lucrări pe an și nu trebuie să traducă asta la om. Este o mișcare bună în carieră pentru a studia șoareci, și asta eo mare problemă. La sesiunile științifice ADA anul trecut, un cercetător din Suedia sa ridicat și a spus tuturor celor din sală că ar trebui să fie rușinați. Pentru că nu am reușit la fiecare încercare de tip 1 în ultimii 10 ani, deoarece se bazează pe cercetarea mouse-ului și nu funcționează. Și este adevărat - încercările T1D primesc un nume rău, pentru că toți simt la fel. Oamenii sunt frustrați deoarece șoarecii sunt vindecați, dar cercetările oamenilor nu reușesc. Este atât de important să obținem acea cercetare în oameni. Trebuie să începem să spunem cercetătorilor noștri: să nu publicați o poveste a mouse-ului spunând că aveți ceva "nou și eficient", dacă nu primiți probe de sânge de la oameni care arată același lucru. Dacă într-adevăr credeți în datele dvs., atunci ar fi mai bine să mergeți înainte în oameni înainte să vă ridicați și să spuneți cât de mare este această descoperire.

În cele din urmă, cum pot oamenii să urmeze cea mai recentă evoluție în cercetarea dvs. BCG, Denise?

Avem un buletin informativ pentru care te poți înscrie, iar oamenii ne pot contacta pentru a obține mai multe informații la Faustman Lab sau prin e-mail la

partenerii diabetestrial @. org

. Vă mulțumim că ați avut timp să discutați din nou, Denise - așteaptă cu nerăbdare să vedem faza următoare, chiar dacă durează 5 ani pentru a vedea rezultatele. Păstrați-ne în bucla, desigur!

Declinare de responsabilitate

: Conținutul creat de echipa Mine Diabetes. Pentru mai multe detalii, faceți clic aici.

Disclaimer

Acest conținut este creat pentru Diabetes Mine, un blog de sănătate a consumatorilor, axat pe comunitatea diabetică. Conținutul nu este revizuit din punct de vedere medical și nu respectă instrucțiunile editoriale ale Healthline. Pentru mai multe informații despre parteneriatul Healthline cu Diabetes Mine, faceți clic aici.