Scleroză multiplă: tratament, medicamente și prognostic

Ce este scleroza multiplă?

Scleroza multiplă (SM) poate fi gândită ca un proces inflamator care implică diferite zone ale sistemului nervos central (SNC) în diferite momente ale timpului.

Care sunt cauzele acestei boli?

Nu este cunoscută cauza sclerozei multiple. Se consideră că atât factorii de mediu, cât și cei genetici predispun la o persoană la dezvoltarea bolii.

Scleroza multiplă are ca rezultat distrugerea mielinei care înconjoară nervii SNC. Mielina este o substanță grasă care izolează nervii și le permite să transmită informații către și dinspre creier. În cazul în care mielina este deteriorată, informația transmisă nu numai că poate fi interpretată greșit de către creier. Distrugerea mielinei, cunoscută și sub denumirea de demielinizare, se crede că este cauzată de celulele imune ale organismului care intră în SNC. Întreruperea barierei normale la intrarea acestor celule, denumită barieră sânge-creier, duce la umflarea locală (cunoscută sub numele de edem). De asemenea, sunt afectate corpurile celulare nervoase (denumită pierdere neuronală) sau prelungirile acestora (denumită pierdere axonală). O placă (zonă de inflamație, demielinizare, pierdere axonală, edem sau cicatrizare) reprezintă o leziune tipică de scleroză multiplă sau zonă de leziune.

Nu se cunoaște ceea ce declanșează inițial atacul sistemului imunitar. Microglia sunt celule din SNC care preiau fragmente de mielină și prezintă aceste fragmente la celulele imune. La indivizii sănătoși, această prezentare a fragmentelor de mielină nu este gândită să declanșeze celulele imune să atace SNC. La persoanele cu scleroză multiplă, această prezentare a fragmentelor de mielină poate declanșa un răspuns exagerat de către celulele imune care duce la formarea de plăci în jurul vaselor de sânge în SNC.

Care sunt semnele și simptomele?

Poate cel mai frecvent simptom al SM este tulburarea senzorială, care se manifestă sub formă de furnicături sau senzații de amorțeală, în tot corpul.

Tulburările de vedere sunt, de asemenea, printre cele mai frecvente simptome și:

• Viziune încețoșată sau hazloasă
• Modificarea percepției culorii

Pierderea vederii poate apărea din cauza dezvoltării neuritei optice (inflamația nervului optic). Într-un caz tipic de neurită optică, persoana cu scleroză multiplă prezintă dureri oculare cu mișcare a ochilor.

Alte simptome comune includ:

• Pierderea echilibrului și abilitățile motrice fine
• Durere facială sau slăbiciune
• Vertij (o senzație de învârtire)
• Slăbiciunea membrelor sau paralizia
• Controlul afectat al vezicii urinare sau al intestinului
• Oboseală
• depresiune
• Pierderea memoriei

Persoanele cu boală avansată își pierd capacitatea de a merge și pot deveni culcate, necesitând asistență la majoritatea activităților.

Există o vindecare pentru SM?

Nu, în prezent nu există vaccin sau tratament de tratament pentru scleroza multiplă.

Ce medicamente tratează simptomele?

Mai multe medicamente sunt acum disponibile pentru a reduce numărul de atacuri (perioade de recidivă) a sclerozei multiple sau a întârzia progresia dizabilității fizice. Medicul dumneavoastră sau profesionistul medical îmi prescriu medicamente și alte terapii pentru a trata simptomele generale asociate bolii, cum ar fi depresia, spasmele musculare, oboseala, problemele vezicii urinare, tremurul (tremurul), coordonarea deficitară și disfuncția sexuală.

Interferoni și acetat de glatiramer (Capaxone)

Interferonul beta-1a (Avonex, Rebif), interferonul beta-1b (Betaseron) și acetatul de glatiramer (Copaxona), sunt exemple de medicamente modificatoare imun utilizate pentru SM.

În general, aceste medicamente au tendința de a scădea frecvența atacurilor la pacienții cu SM recidivantă ușoară până la moderată recidivantă (RRMS) cu 18% până la 33%. Viteza de leziuni noi care apar pe imagistica prin rezonanță magnetică (RMN) este de asemenea redusă cu aproximativ o treime. Cu medicamentele cu interferon, eficacitatea este direct legată de doză (dozele mai mari de IFN, dacă sunt tolerate, sunt, în general, mai eficiente). Dacă întârzierea apariției noilor atacuri ale acestor medicamente are, în cele din urmă, un impact pe termen lung asupra dizabilității asociate cu scleroza multiplă este controversat. Cu toate acestea, studiile clinice sugerează că pacienții care primesc tratament precoce au un impact benefic asupra recidivelor și a dizabilității care nu pot fi corelate de pacienții la care tratamentul este întârziat. Cercetările în acest sens continuă.

Capacitatea de a răspunde la interferonul beta-1a și beta-1b pe termen lung poate fi limitată, la unii pacienți, prin dezvoltarea de anticorpi persistenți, de neutralizare a titlurilor ridicate. În cele din urmă, pacienții tratați cu glatiramer dezvoltă anticorpi, dar acești anticorpi nu par să limiteze activitatea glatiramerului.

corticosteroizii

Metilprednisolonul (Solu-Medrol) este corticosteroidul cel mai frecvent utilizat intravenos pentru a accelera recuperarea de la atacurile SM. Este cel mai util dacă este administrat la scurt timp (în câteva zile) după debutul atacului.

• Cum funcționează corticosteroizii: Corticosteroizii afectează acțiuni imunologice, cum ar fi inflamația (umflarea) și răspunsurile imune asociate cu un atac acut (subit) al sclerozei multiple. Corticosteroizii sunt folosiți pentru perioade scurte pentru a reduce durata și severitatea simptomelor asociate cu un atac brusc.
• Cine nu ar trebui să utilizeze aceste medicamente:
  • Indivizi alergici la corticosteroizi
  • Indivizi cu boală de ulcer peptic activ
  • Indivizi cu infecții fungice sistemice
• Cine ar trebui să aibă precauție în utilizarea acestor medicamente:
  • Persoanele cu diabet zaharat, convulsii, hipertensiune arterială, insuficiență cardiacă congestivă, osteoporoză, tuberculoză sau infecții virale sau cu funcție hepatică afectată
  • Persoanele care iau alte medicamente (Acești oameni ar trebui să consulte medicul lor deoarece nivelurile unor medicamente pot fi crescute atunci când sunt utilizate împreună cu corticosteroizii.)
• Utilizare: Solu-Medrol se administrează intravenos (IV) timp de 3-5 zile pentru a trata un atac brusc de scleroză multiplă. Steroizii nu au impact asupra gradului de recuperare clinică, ci mai degrabă în scurtarea perioadei de recuperare.
• Interacțiuni medicamentoase sau alimentare: sunt posibile multe interacțiuni medicamentoase. Luați legătura cu un medic sau farmacist înainte de a lua o rețetă nouă sau medicamente fără vânzare. Acid acetilsalicilic; antiinflamatoare nesteroidiene, cum ar fi ibuprofenul (Advil) sau naproxenul (Aleve); sau alte medicamente asociate cu ulcerațiile stomacale pot crește riscul de a dezvolta ulcere stomacale. Corticosteroizii pot scădea nivelul de potasiu; prin urmare, trebuie luată prudență atunci când luați alte medicamente care scad nivelul de potasiu, cum ar fi diuretice, de exemplu, furosemidă (Lasix).
• Efecte secundare: în mod ideal, corticosteroizii sunt folosiți pentru perioade scurte pentru a controla eșecurile subite în simptomele sclerozei multiple. Utilizarea pe termen scurt poate provoca retenție de lichide, pierderi de potasiu, tulburări de stomac, creștere în greutate și modificări ale emoției. Utilizarea pe termen lung este asociată cu reacții adverse grave, cum ar fi osteoporoza (se recomandă suplimentarea de calciu și vitamina D), insuficiență suprarenală, psihoză, imunosupresie, ulcer peptic, hipertensiune arterială, insomnie, nereguli menstruale, acnee, atrofie cutanată, glicemie crescută, anormală aspectul feței (fața Cushingoid), risc crescut de infecție și cataractă.
  • Inducerea problemelor cu nivelul zahărului din sânge și agravarea controlului diabetului: pot fi necesare modificări ale dietei sau inițierea de medicamente antidiabetice orale sau insulină. Pentru persoanele care au deja diabet, pot fi necesare modificări ale dozelor pentru insulină sau medicamente antidiabetice.
  • Creșterea în greutate: Aceasta este o problemă comună cu corticosteroizii cu doze mari datorită retenției de lichide și modificărilor endocrine. Restrângerea sării este recomandată și, cu aprobarea medicului, poate fi necesară suplimentarea cu potasiu. Un medic poate prescrie un diuretic (pastilă de apă) pentru a crește urinarea pentru a elimina o parte din excesul de lichid.

Imunosupresoare

Mitoxantrone (Novantrone) este un imunosupresor aprobat de FDA (Food and Drug Administration), utilizat pentru tratamentul sclerozei multiple. Alți imunosupresoare, cum ar fi ciclofosfamida (Cytoxan), azatioprina (Imuran) sau metotrexat (Rheumatrex, Trexall), sunt prescrise în principal în centrele specializate; dar eficacitatea lor în scleroza multiplă rămâne controversată și nu sunt aprobate de FDA pentru această utilizare. Aceste medicamente nu ar trebui să înlocuiască medicamentele de imunitate modulatoare ca agenți de primă linie în recidive recent diagnosticate care remitează scleroza multiplă (RRMS). Unii medici găsesc un rol pentru Cytoxan, Imuran și metotrexat ca măsuri de ultimă instanță pentru pacienții care nu au răspuns la medicamentele aprobate de FDA sau care au un curs fulminant (malign) de scleroză multiplă care poate pune viața în pericol.

Cum funcționează imunosupresoare: Acest grup include o mare varietate de agenți care funcționează în mai multe moduri diferite, dar toți interferează în procesele sistemului imunitar care provoacă inflamații.

• Cine nu ar trebui să utilizeze aceste medicamente:
  • Persoane alergice la oricare dintre aceste medicamente
  • Femei care sunt însărcinate sau alăptează
  • Indivizi cu reprimarea preexistentă a măduvei osoase
  • Persoanele cu boli care provoacă un număr scăzut de sânge
• Dozare: În funcție de medicamentul prescris, imunosupresoare pot fi administrate pe cale orală sau intravenoasă.
• Interacțiuni medicamentoase sau alimentare: utilizarea imunosupresoare crește riscul de infecție, crește toxicitatea pentru măduva osoasă sau celulele sanguine și poate duce la cancer. Multe interacțiuni medicamentoase sunt posibile. Luați legătura cu un medic sau farmacist înainte de a începe o nouă rețetă sau medicamente fără vânzare.
• Reacții adverse: Imunosupresoarele nu sunt sigure în timpul sarcinii, pot cauza măduva osoasă sau toxicitatea celulelor sanguine sau poate duce la cancer. Pacienții cu insuficiență renală sau funcție hepatică pot avea nevoie de doze mai mici și de monitorizare atentă. Metotrexatul poate provoca toxicitate a ficatului sau a plămânilor (fibroză sau pneumonită) și chiar deteriorarea sistemului nervos (leucencefalopatie sau mielopatie). Mitoxantrone poate provoca probleme cardiace și necesită monitorizare cu ecocardiograme (ultrasonografie a inimii) înainte și în timpul terapiei. Ciclofosfamida poate provoca hemoragii în cancerul vezicii urinare și chiar a vezicii urinare. Urmați recomandările medicului cu privire la aportul de lichide în timp ce luați aceste medicamente.
• Indicații pentru medicamente imunosupresoare în scleroza multiplă

Mitocantronă (Novantrone): indicată pentru reducerea dizabilității neurologice și / sau a frecvenței recidivelor clinice la pacienții cu recidivă progresivă, cronică progresivă, progresivă sau cu agravarea sclerozei multiple recidivante (adică la pacienții al căror statut neurologic este semnificativ anormal între recidive) . Novantrone nu este indicat în tratamentul pacienților cu scleroză multiplă progresivă primară.

Alte terapii disponibile pentru simptomele SM

Fingolimod (Gilenya): Fingolimod (Gilenya) este un medicament oral zilnic pentru a trata SM care a fost aprobat de FDA din SUA în septembrie 2010 drept primul medicament oral pentru tratarea SM. Deși mecanismul exact de acțiune al fingolimodului nu este clar, se pare că funcționează prin reducerea numărului de limfocite (un tip de celule albe din sânge, care este important pentru imunitate și procesul de inflamație) în sânge. Fingolimod se ia zilnic sub formă de capsulă. Nu este un remediu pentru SM, dar s-a dovedit că scade numărul de eșecuri ale SM și încetinește dezvoltarea dizabilității fizice cauzate de SM. Ca multe terapii injectabile pentru SM, siguranța pe termen lung a degetolimodului nu este cunoscută. Cele mai frecvente reacții adverse ale fingolimodului sunt durerile de cap, gripa, diareea, durerile de spate, creșterea enzimelor hepatice din sânge și tuse. Alte efecte secundare sunt de asemenea posibile, inclusiv probleme cu ochii, astfel încât cei care iau acest medicament ar trebui să aibă evaluări oftalmologice periodice.

Plasmafereză (schimb de plasmă): uneori, această terapie este încercată pentru tratamentul atacurilor severe ale bolii care nu răspund la corticosteroizi. Această terapie este scumpă, nu este aprobată de FDA pentru scleroza multiplă, iar eficacitatea acesteia este controversată.

IV imun globulină (IVIG): Deși nu a fost aprobată de FDA pentru scleroza multiplă, unele studii au sugerat că IVIG poate reduce rata unui al doilea atac atunci când IVIG a fost administrat peste 6 săptămâni după un prim atac. Alți cercetători nu au găsit niciun beneficiu atunci când li s-au administrat pacienților care aveau afecțiunea cel puțin 3 ani. Cu toate acestea, alții au studiat IVIG atunci când li s-a acordat un program lunar obișnuit și au găsit un beneficiu mic, dar semnificativ, pentru îmbunătățirea dizabilităților clinice și mai puține recidive.

Noi droguri de investigație

Cercetările privind opțiunile suplimentare de tratament continuă să avanseze. Sunt cercetate mai multe abordări bazate pe cunoștințele crescânde despre anomaliile sistemului imunitar și formarea leziunilor SNC în scleroza multiplă. Acestea includ abordări pentru contracararea sau reducerea activării sistemului imunitar, perturbarea barierei creierului sângelui, pierderea neuronală și pierderea mielinei, printre alte eforturi de cercetare.